金曜日、Stifel のアナリストは Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:RARE) 株式の目標株価を124ドルから127ドルに引き上げ、買いのレーティングを維持している。
この修正は、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）の治療薬であるDTX401の最近の良好な第3相臨床試験データを踏まえたものです。
同試験では、患者の生理機能の根本的な変化を示す他の証拠とともに、同疾患の管理に使用される栄養補助食品であるコーンスターチの必要性が大幅に減少することが実証された。
この第3相試験の結果は、最終的にはGSDIa患者のコーンスターチへの生涯にわたる依存をなくす、1回限りの耐久性のある治療につながる可能性があると見られている。
Stifelのアナリストは、盲検化を確実にする試験デザインの重要性を指摘し、すべてのデータを総合的に考慮した場合、DTX401の有効性を示す強力な事例となると指摘した。
本試験の詳細データは2024年後半に発表される予定であり、第3相クロスオーバー試験から得られた追加長期データにより、2025年に予定されている生物製剤承認申請（BLA）に向けて本治療薬のプロフィールがさらに強化されることが期待される。
アナリストは、DTX401プログラムの成功確率を従来の70％から80％に引き上げた。このモデルの調整が、ウルトラジェニックス株式の目標株価引き上げの根拠となっている。このように、ポジティブな臨床結果は、同社株に対する財務的期待のアップグレードにおいて極めて重要な役割を果たしている。
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