金曜日、パイパー・サンドラーは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ:RARE）のポジティブな見通しを維持し、オーバーウエイトの評価と135.00ドルの目標株価を再表示した。同社の自信は、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSD1a）の遺伝子治療薬であるDTX401の第3相試験の最新情報に起因する。
GSD1aは重篤な代謝性肝疾患で、重篤な低血糖を引き起こす可能性があり、現在はコーンスターチを頻繁に摂取することで管理されている。
本試験の最新データでは、DTX401が持続的なグルコースコントロールとコーンスターチ摂取の必要性の大幅な減少を含む臨床的有用性を提供し続けていることが示されている。
さらに、患者は低血糖発症までの時間が延長し、日中および夜間のコーンスターチ使用回数が減少しました。
ウルトラジェニックス社は、2024年後半に予定されている生物学的製剤承認申請（BLA）前審議を経て、2025年半ば頃に承認申請を行う予定である。同社は遺伝子治療の成功を強調し、将来の商業的成功のための強力な基盤としてウルトラジェニックスの製造能力を指摘した。
ウルトラジェニックス社が遺伝子治療フランチャイズの中で進歩を示し続けている中で、パイパー・サンドラー社からのお墨付きは得られた。最近の試験結果によって、同社は規制当局との協議を進め、GSD1a患者にとって重要な前進となる可能性のある承認に向けて前進することができる。
InvestingProの洞察
ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク(NASDAQ:RARE)は、DTX401遺伝子治療の良好な試験結果を受け、規制当局との協議に向けた準備を進めているが、InvestingProの洞察では、財務的観点が混在している。時価総額32.1億ドルの同社は、2024年第1四半期現在、22.89という高い株価純資産倍率で取引されている。これは、簿価に比べて割高な評価であることを示しており、成長志向のバイオテクノロジー企業を探している投資家にとっては興味深いものだろう。過去12ヶ月で15.29%の顕著な収益成長にもかかわらず、ウルトラジェニックスは、現在-60.26%の弱い売上総利益率と-131.15%の大幅な営業利益率の赤字による課題に直面している。
InvestingProのTipsは、ウルトラジェニックスが急速にキャッシュを使い果たし、過去12ヶ月間利益を上げていないことを強調しており、これは同社が今年黒字を達成することはないというアナリストの予想と一致している。しかし、同社の流動資産は短期債務を上回っており、財務の安定性はある。包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはUltragenyxに関する追加のヒントを提供しており、クーポンコードPRONEWS24を使用すると、読者は同社の財務の健全性と将来の見通しについてより深く掘り下げるために、年間または隔年のProおよびPro+の購読料からさらに10％割引を受けることができます。
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