マサチューセッツ州ケンブリッジおよび英国サリスバリー発 - カルビスタ・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：KALV）は、遺伝性血管性浮腫（HAE）の新規経口治療薬となる可能性のある治験薬セベトラルスタットについて、第3相KONFIDENT試験およびKONFIDENT-S延長試験の良好な結果を報告しました。この研究結果は、European Academy of Allergy and Clinical Immunology Congress 2024で発表され、同時にThe New England Journal of Medicineに掲載された。
HAEにおいて過去最大規模のKONFIDENT試験には136人の患者が参加し、sebetralstatがプラセボと比較して症状緩和までの時間を有意に短縮することが示された。sebetralstatによる症状緩和開始までの時間の中央値は、300mg投与で1.61時間、600mg投与で1.79時間であったのに対し、プラセボ投与では6.72時間であった。副次的評価項目である、発作の重症度が軽減するまでの時間、発作が完全に消失するまでの時間も統計学的に有意に達成された。
本試験の安全性データによると、sebetralstatの安全性プロファイルはプラセボと同等であり、有害事象による患者の離脱はなく、治療に関連した重篤な有害事象も報告されなかった。
KONFIDENT-S非盲検延長試験では、中間解析の結果、発作発生からsebetralstat投与までの時間中央値は9分、症状緩和開始までの時間中央値は1.8時間であった。この試験には実臨床的な要素も含まれており、患者がより早期に発作を治療できることで、発作の重症度や期間を最小化できる可能性がある。
カルビスタ社は、sebetralstatの新薬承認申請を2024年6月に米国食品医薬品局（FDA）に提出することを目指しており、EUと日本では年内に申請する予定である。セベトラルスタットはすでに米国FDAからファスト・トラックと希少疾病用医薬品の指定を、欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品の指定を受けている。
同社のCEOであるBen Palleiko氏は、試験参加者とその支援ネットワークに感謝の意を表し、HAEコミュニティにとってこの結果が重要であることを強調した。もし承認されれば、sebetralstatは10年以上ぶりのHAEに対する新しいオンデマンド経口治療の選択肢となる可能性がある。
この記事で紹介したデータは、カルビスタ・ファーマシューティカルズ社のプレスリリースに基づいています。
InvestingProの洞察
カルビスタ・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：KALV）が治験薬セベトラルスタットで躍進する中、投資家や業界オブザーバーは同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。InvestingProのリアルタイムデータによると、カルビスタの時価総額は4億8,938万ドルで、バイオ医薬品セクターで大きな存在感を示している。
楽観的な臨床試験結果にもかかわらず、インベスティング・プロのヒントでは、カルビスタは急速にキャッシュを使い果たしており、アナリストは来期の業績を下方修正している。これは、同社が今年黒字になる見込みがないことと相まって、長期的な財務の持続可能性に懸念を抱かせる可能性がある。しかし、カルビスタのバランスシートには負債よりも現金の方が多く、流動資産が短期債務を上回っており、短期的にはある程度の財務的柔軟性があることは注目に値する。
また、InvestingPro Dataによると、2024年第3四半期までの直近12ヶ月の株価純資産倍率は5.54倍で、株価が簿価に比べて割高で取引されていることを示唆している。加えて、同社は過去6ヶ月間に33.29％のリターンと大幅な株価上昇を経験しているが、カルビスタは配当金を支払っていないことを考慮することが重要であり、これは収益資産を求める人々の投資判断に影響を与える可能性がある。
KalVistaの財務と市場の可能性をさらに掘り下げたい投資家のために、より包括的な分析と追加のInvestingPro Tipsをhttps://www.investing.com/pro/KALV。PRONEWS24というプロモコードをご利用いただくと、年間または隔年のProおよびPro+の購読料がさらに10%割引となり、投資戦略にさらに役立つ合計10のInvestingProTipsへのアクセスが可能になります。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。