マサチューセッツ州ケンブリッジ- 武田薬品工業株式会社（本社：大阪市中央区、以下「武田薬品」）は、このたび、小児および成人の先天性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療薬である遺伝子組換えADAMTS13（一般名：rADAMTS13）について、欧州医薬品庁（EMA）の欧州医薬品評価委員会（CHMP）から販売承認を推奨する見解が示されましたのでお知らせします。この承認勧告が欧州委員会（EC）により承認されれば、rADAMTS13はcTTPに特化した欧州連合（EU）初の酵素補充療法となる。
cTTPは、ADAMTS13酵素の欠損を特徴とするまれで慢性的な血液凝固障害であり、生命を脅かす状態や慢性的な症状を引き起こす。治療がなければ、急性TTPは90％を超える死亡率につながります。CHMPの勧告は、cTTPを対象とした初のランダム化比較非盲検クロスオーバー第3相試験のデータの包括的レビューに基づいており、有効性と安全性の中間解析結果は2024年5月にThe New England Journal of Medicine誌に掲載された。
現在、rADAMTS13はADZYNMAとして米国および日本で販売されており、米国食品医薬品局（FDA）および日本の厚生労働省からcTTPの予防的治療およびオンデマンド治療薬として承認されている。本薬は、米国および欧州では希少疾病用医薬品に指定されており、米国では、FDAの承認取得後、ファスト・トラックおよび希少小児疾患に指定されています。
cTTPは、100万人あたり2～6人と推定され、TTP患者の5％未満を占める疾患です。この疾患は、血液中に超大型のvon Willebrand因子（VWF）多量体が蓄積し、細い血管で異常な凝固を引き起こし、臓器障害やその他の重篤な健康状態を引き起こす可能性があります。
武田薬品は、グローバルに事業を展開するバイオファーマであり、希少疾病に対する革新的な治療選択肢を提供することに注力しています。本プレスリリースはプレスリリース文に基づくものであり、情報提供のみを目的としています。本プレスリリースは、情報提供のみを目的としたものであり、いかなる法域においても、有価証券の売買の勧誘、または投票もしくは承認の勧誘を構成するものではありません。本リリースに記載された情報は、いかなる投資や取引の評価にも使用されるべきではありません。原文プレスリリースの将来の見通しに関する記述は、実際の結果が予測と大きく異なる可能性のある様々な要因の影響を受けます。
InvestingProインサイト
武田薬品工業 (TSE:4502/NYSE:TAK) は、製薬業界において、特に最近EMAからcTTP治療薬について肯定的な見解を得たことで、有望な見通しを示している。同社の財務の健全性と市場実績は、その業務実績の背景となっている。武田薬品の時価総額は415億3,000万ドルであり、バイオ医薬品業界において重要な地位を占めています。同社の希少疾患の治療とイノベーションへの献身は財務指標にも反映されており、2024年第4四半期時点の過去12ヶ月間の売上高成長率は5.87%となっており、業績が着実に上昇傾向にあることを示している。
同社の研究開発へのコミットメントは、rADAMTS13による最新のブレークスルーに証明されており、同期間の66.54%という健全な売上総利益率によって補完されている。この利益率は、タケダが将来の成長機会に投資しながら生産コストを効果的に管理する能力を示している。さらに、配当利回りは4.59%、配当成長率は4.44%となっており、投資家にとって魅力的なオプションとなっている。
インベスティング・プロのヒントは、武田薬品のPERが24.8であることを強調している。さらに、InvestingProのフェアバリュー予想は27.68ドルで、現在の株価が26.05ドルであることから、この銘柄は投資家にとってチャンスとなる可能性がある。興味のある投資家は、InvestingProで追加の洞察とヒントを見つけることができ、クーポンコードPRONEWS24を使用すると、年間または隔年ProおよびPro +サブスクリプションでさらに10％オフのオプションを受け取ることができます。現在、インベスティング・プロは武田薬品工業に関する5つのヒントを追加掲載しており、同社の投資の可能性をより深く掘り下げることができる。
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