カナコード・ジェニュイティは金曜日、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ:RARE）の株価見通しを修正し、目標株価を前回の109ドルから111ドルに引き上げる一方、「買い」のレーティングを継続した。
今回の調整は、ウルトラジェニックス社のDTX401が第3相試験で主要評価項目を達成し、48週目にコーンスターチの1日摂取量を統計学的に有意に減少させたという発表を受けたもの。この良好な結果は、来年生物製剤承認申請（BLA）が予定されている本療法の承認可能性を示す強力な指標となると見られている。
カナコード・ジェニュイティのアナリストは、第3相試験で観察されたベネフィットの大きさについて、ウルトラジェニックス社の経営陣がそれ以前の相と比較して議論したことを指摘した。彼らは、盲検化された試験の性質がコーンスターチの漸増に影響を与えた可能性が高く、追跡調査期間も様々であると説明した。これらの要因は、試験結果を説明する上で妥当であると考えられた。
まれな代謝性疾患を治療するためにデザインされたこの治療法は、この疾患の大きな負担と現在の治療体制から、採用されることが期待される。この治療法の市場規模は全世界で推定6,000人と比較的小さいが、販売・一般・管理（SG&A）インフラを大幅に追加する必要はないとアナリストは指摘する。さらに、現在の在庫水準はこの潜在的な市場をまだ反映していない。
さらにカナコード・ジェニュイティは、今回の試験結果の成功は、ウルトラジェニックス社による将来の遺伝子治療上市のロジスティクスを容易にし、特に同社が今後数年間の大きな機会に備えることになると考えている。
また、この好結果は、同社が多忙な下半期に向かう中、好ニュースの勢いを維持するものと見られる。同社はUltragenyx社の将来性に自信を示し、「買い」のレーティングを再表明した。
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