カリフォルニア州フォスターシティ発-ミルーム・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ:MIRM）は、希少な遺伝性肝疾患である進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）治療薬LIVMARLI®（一般名：maralixibat）内用液について、欧州医薬品委員会（CHMP）から肯定的な見解を得ました。今回の推奨は、欧州連合（EU）での販売承認取得に向けた重要なステップとなります。
本日発表されたCHMPの承認は、PFICの一般的な症状であるそう痒症の重症度をプラセボと比較して統計学的に有意に減少させた第3相MARCH試験のデータに基づいています。本試験は、様々な遺伝子型のPFIC患者93名を対象としたもので、この疾患に関して実施された無作為化試験としては最大規模のものである。
CHMPの肯定的見解に加え、希少疾病用医薬品委員会（COMP）もPFICにおけるリブマルリの希少疾病用医薬品指定を維持するよう勧告している。欧州委員会は、2024年第3四半期にLIVMARLIの販売承認に関する最終決定を下す予定である。
ミルーム・ファーマシューティカルズ社のクリス・ピーツCEOは、LIVMARLIが生後3カ月からPFIC患者に提供できる肝臓の主要な健康パラメータの大幅な改善を強調し、承認の可能性について楽観的な見方を示した。
LIVMARLIは現在、欧州では生後2ヶ月以上のアラジール症候群（ALGS）患者の胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として承認されている。米国では、生後3ヵ月以上のALGS患者における同疾患および5歳以上のPFIC患者における胆汁うっ滞性そう痒症の適応で承認されている。ミルーム社はまた、若年PFIC患者への適応拡大のため、リブマルリの高濃度製剤を今年後半に米国で発売する予定である。
PFICは進行性の肝疾患を引き起こし、しばしば肝不全に至る。PFIC患者は、激しいかゆみ、黄疸、成長障害、肝臓の機能不全を経験する。この疾患は、米国および欧州では出生児5万～10万人に1人の割合で発症すると推定されています。
LIVMARLIの安全性情報には、潜在的な肝障害および胃腸障害に関する警告が含まれており、胆汁酸塩輸出ポンプタンパク質に重度の欠陥があるPFICタイプ2の患者には本薬は推奨されません。
本レポートはMirum Pharmaceuticalsのプレスリリースに基づいています。
InvestingProの洞察
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:MIRM) は、LIVMARLI®の販売承認に関する欧州委員会の最終決定を待っているが、同社の財務状況と市場実績は投資家にとって新たな背景となる。InvestingProのデータによると、ミラムは2024年第1四半期現在、過去12ヶ月間で133.9%という大幅な売上成長を誇っており、好調な売上と市場浸透の可能性を示している。さらに、売上総利益率は73.26%で、現在のコスト構造で収益性を維持できることを示している。
過去12ヶ月間、配当と収益性がなかったにもかかわらず、InvestingProのヒントによると、Mirumの流動資産は短期債務を上回っており、同社の運営と投資を管理するための強固な流動性を提供している。さらに、同社は中程度の負債水準で経営しており、製品提供と市場範囲を拡大し続ける中で、財務の柔軟性を提供する可能性がある。
Mirum Pharmaceuticalsを検討している投資家は、別のInvestingPro Tipにあるように、同社の株価が52週安値付近で取引されていることにも注目するかもしれない。これはバリュー投資家にとって潜在的な買い機会を示す可能性があるが、同社の現在のPER-6.66と調整後PER-7.26を考慮することが重要であり、将来の収益可能性に関する市場のセンチメントを反映している。
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