Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX)は本日、小児の希少疾患である脊髄空洞症（Ataxia-Telangiectasia: A-T）の治療を目的とした EryDex System が米国食品医薬品局（FDA）より Fast Track の指定を受けたことを発表しました。この指定は、重篤で生命を脅かす疾患であるA-T患者のアンメット・メディカル・ニーズへの対応が急務であることを強調するものであり、規制上の重要なマイルストーンである。
A-Tは遺伝性の神経変性・免疫不全疾患であり、米国、英国、EU4カ国で約10,000人の患者が罹患している。A-Tの治療法は現在承認されておらず、患者は青年期までに車椅子生活になることが多く、寿命の中央値は25～30年である。
EryDexは、クインス社独自のAutologous Intracellular Drug Encapsulation（AIDE）技術プラットフォームを利用し、副腎皮質ステロイドであるデキサメタゾンリン酸エステルナトリウム（DSP）を患者自身の赤血球に封入する。このアプローチは、コルチコステロイドの抗炎症効果を利用しつつ、慢性的な治療に伴う副作用を軽減または排除するように設計されている。
FDAのFast Track指定は、EryDexの有望な有効性と良好な安全性プロファイルを示した以前の第3相試験のデータに基づいている。クインス社は現在、A-T患者におけるエリデックスの神経学的効果をさらに評価するため、グローバル第3相NEAT臨床試験の参加者を登録中である。この試験では、6歳から9歳の患者約86名と10歳以上の患者約20名の登録を目指している。
クインス社のCEO兼チーフ・メディカル・オフィサーであるディルク・タイ博士は、A-T患者に対する治療法を見つける努力において、このマイルストーンの重要性を表明した。NEAT臨床試験は、FDAとの特別プロトコル評価契約に基づき、米国、英国、欧州連合で実施されている。
クインス・セラピューティクス社は、患者自身の生物学を活用して希少疾患の治療薬を提供することに注力している。同社のAIDE技術は、毒性やその他の要因によって制限される薬剤の慢性投与を可能にすることを目的としている。
InvestingProの洞察
Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX)が極めて重要なNEAT臨床試験を進める中、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注視している。InvestingProによると、Quince Therapeuticsのバランスシートには負債よりも現金の方が多く、進行中の臨床試験の資金調達にいくらか弾力性がありそうだ。しかし、同社はすぐに現金を使い果たし、粗利益率も弱いため、財務の持続可能性には懸念が残る。
クインス・セラピューティックスの時価総額は現在3,587万米ドルで、バイオテクノロジー・セクターにおける同社の規模を反映している。株価のボラティリティは大きく、1ヵ月間のトータル・リターンは-15.74％で、最近の投資家心理が弱気であることを示している。さらに、同社は株主配当を支払っていないが、これは利益を研究開発に再投資する多くの成長志向のバイオテクノロジー企業に典型的なことである。
投資家は、2024年第1四半期時点のQuinceの過去12ヵ月間のEBITDAが-2,591万米ドルであり、PER（調整後）が-1.46と、市場が同社の収益をマイナスに評価していることに留意すべきである。これは、収益性が長期的な目標であることが多いアーリーステージのバイオ医薬品企業への投資がハイリスクであることを強調している。
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