サンディエゴ-ニューロクライン・バイオサイエンシズ社（NASDAQ:NBIX）は本日、CAHtalyst™成人フェーズ3試験が主要評価項目および主要副次評価項目を達成し、21水酸化酵素欠損症による先天性副腎過形成症（CAH）の成人患者に対するベネフィットの可能性を示したと発表した。本試験は、アンドロゲン制御を維持しながらグルココルチコイド投与量を減少させることを目的とした治験薬クリネカーフォントに焦点を当てたものである。
この二重盲検プラセボ対照試験は、182人の参加者を対象に24週間にわたって行われた。その結果、クリネカーフォント投与群ではプラセボ投与群に比べグルココルチコイド投与量の有意な減少が認められ、プラセボ投与群では17.5％であったのに対し、クリネカーフォント投与群では62.7％が生理的グルココルチコイド投与量に達した。
さらに、クリネカーフォントは、副腎皮質アンドロゲンのひとつであるアンドロステンジオン濃度が、プラセボ群では増加していたのに対し、投与4週目には有意に減少した。この減少は、グルココルチコイドの投与量を減らしても試験期間中維持されたことから、アンドロゲン制御の非グルココルチコイド機序が示唆された。
CAH患者は、標準的な治療法のために、骨粗鬆症や糖尿病などの高グルココルチコイドレベルに関連した症状に苦しむことが多いので、これらの知見の意味は注目に値する。クリネカーフォントは、アンドロゲン過剰をコントロールしながら、グルココルチコイドの投与量をより生理的なレベルまで下げることができるため、これらの合併症を軽減できる可能性がある。
短期的には、体重、インスリン抵抗性、耐糖能のようなエンドポイントにおいても良好な傾向が観察され、骨代謝マーカーの増加とともに、グルココルチコイドによる抑制からの解放の可能性が示された。
クリネカーフォントは一般的に忍容性が高く、最も一般的な有害事象は疲労と頭痛であった。重篤な有害事象は認められず、有害事象による中止はほとんどなかった。
The New England Journal of Medicine誌に掲載された本試験の結果は、2024年4月に米国食品医薬品局に2つの新薬承認申請を提出することを支持するものである。
この記事の情報はプレスリリースに基づいています。
InvestingProの洞察
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同社の強固な財務基盤は、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の売上高成長率が23.99%であり、売上高の堅調な増加を示していることでさらに強調されている。さらに、ニューロクラインは同期間に68.54%という素晴らしい売上総利益率を示しており、効率的な経営と自社製品の市場での地位の高さを示している。
InvestingProのTipsでは、ニューロクライン・バイオサイエンシズの今年の純利益は、臨床試験の成功によって示された前向きな見通しと一致し、伸びる見込みであると強調している。9人のアナリストが来期の業績を下方修正していることから、警戒が必要だが、同社のファンダメンタルズは依然として強い。ニューロクライン社は、中程度の負債水準で経営しており、短期債務を上回る流動資産を有しているため、継続的な研究開発活動に対して財務的柔軟性を提供できる可能性がある。
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