カリフォルニア州パサデナ発-アローヘッド・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: ARWR）は本日、FDA（米国食品医薬品局）が承認していない稀な遺伝性疾患である家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の治療薬であるプロザシランの第3相PALISADE試験で重要な結果が得られたと発表した。
本試験は主要評価項目を達成し、プラセボと比較してトリグリセリドの大幅な低下と急性膵炎発症の減少を示した。
RNAiベースの治験薬であるPlozasiranは、10ヵ月目にトリグリセリドの中央値で最大80％の減少を示し、トリグリセリド代謝の重要な調節因子であるアポリポ蛋白C-III（APOC3）の平均値で最大94％の減少を示した。また、FCSの重篤な合併症である急性膵炎の発生率も有意に減少した。
PALISADE試験は、遺伝学的にFCSと確認された患者または臨床的にFCSと診断された患者を対象としており、プラセボ群と比較して重篤な有害事象の報告が少なく、プロザシランは良好な安全性プロファイルを有することが示された。一般的な有害事象は腹痛、COVID-19、鼻咽頭炎、頭痛、吐き気などであった。
アローヘッド社のチーフ・メディカル・サイエンティストであるブルース・ギブン博士は、様々な心代謝系疾患に対するプロザシランの可能性に楽観的な見方を示した。同社は、2024年6月25日に開催予定のCardiometabolicイベントでこの結果について討議し、今後の医学会議で全データを発表する予定である。
アローヘッドの社長兼CEOであるクリストファー・アンザローンは、このデータはクラス最高のものであり、アンメットニーズの高い複数の疾患に対応できる可能性があると強調した。アローヘッドはこれらの結果をFDAに報告し、FCSの新薬申請を検討する意向である。
PALISADE試験は、現在進行中の重症高トリグリセリド血症（SHTG）および混合型高脂血症を対象とした第3相試験を含む、プロザシランの広範な臨床プログラムの一部である。本剤は、米国FDAより希少疾病用医薬品およびファスト・トラック指定、欧州医薬品庁より希少疾病用医薬品指定を受けている。
また、アローヘッド社は、プロザシランの早期アクセスプログラム（EAP）を立ち上げ、薬事承認取得に向け、FCS患者さんに希望を提供しています。
このニュースはアローヘッド社のプレスリリースに基づくものであり、独自に検証したものではありません。同社は、難治性疾患の原因遺伝子をサイレンシングすることを目的としたRNAiベースの治療薬の開発で知られている。
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