マサチューセッツ州ガーマンタウン - バイオ医薬品会社であるPrecigen社（NASDAQ:PGEN）は本日、遺伝子治療製品PRGN-2012のフェーズ1/2ピボタル試験で良好な結果が得られたと発表しました。再発性呼吸器乳頭腫症（RRP）患者を対象とした本治療の安全性と有効性を評価した本試験は、主要評価項目を達成しました。
この治験治療により、参加者の51％が完全奏効を示し、治療後12ヵ月間にRRPの手術が不要となった。さらに、86％の患者で、PRGN-2012を受ける前の1年間と比較して外科的介入が減少した。手術回数の中央値は、治療前の4回から治療後は0回に減少した。
PRGN-2012の忍容性も良好で、用量制限毒性やグレード2以上の治療関連有害事象は認められなかったと報告されている。さらに、本治療は、RRPの重症度を測定するDerkayスコアと、完全奏効例におけるQOLスコアの有意な改善と関連していた。
RRPは、ヒトパピローマウイルス（HPV）6型または11型に起因する呼吸器系の良性腫瘍の増殖を特徴とする稀な疾患である。現在の標準治療では手術が繰り返され、FDAが承認した治療法はない。PRGN-2012が承認されれば、そのような最初の治療選択肢となる可能性がある。
本試験のデザインには、最初の用量漸増コホートと、その後推奨されるフェーズ2用量を皮下注射で投与されるより大規模なグループが含まれていた。この治療によりHPV 6/11特異的T細胞応答が誘導され、非応答者と比較して反応者では末梢HPV特異的T細胞の拡大が認められた。
同社は、2024年後半に予定されている早期承認経路に基づく生物製剤承認申請の一環として、これらの結果についてFDAと協議する予定である。Precigen社はまた、承認が下りるまで、2025年の商業的発売の可能性も視野に入れて準備を進めている。
本発表は、Precigen, Inc.詳細な結果は米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会で発表され、さらに同社によるウェブキャスト・イベントで説明される予定です。
InvestingProの洞察
Precigen, Inc. (NASDAQ:PGEN)がその重要な試験から有望な結果を共有するにつれ、同社の財務的観点は投資家にとって考慮すべき別のレイヤーを追加します。最近のInvestingProのデータによると、Precigenの時価総額は3億6,677万米ドルで、同社の現在の市場評価を反映しています。
良好な臨床結果にもかかわらず、同社の財務指標はいくつかの課題を示唆している。2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の売上総利益率は-935.91％と著しくマイナスであり、この期間中にコストが収益を大幅に上回ったことを示している。さらに同社は、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間で76.6%という大幅な減収を経験している。
これらの財務結果を踏まえ、InvestingProの2つのヒントが投資家にとって重要な考慮事項を強調している。第一に、プレシジェンはバランスシート上、負債よりも多くの現金を保有しており、短期的にはある程度の財務的柔軟性をもたらす可能性がある。しかし、同社は急速に現金を使い果たしており、特に潜在的な商業化の取り組みの準備として、長期的な財務の持続可能性について懸念を提起する可能性がある。
Precigenの財務の健全性と将来の展望についてより深い分析に興味がある投資家は、InvestingProで追加の洞察を見つけることができます。現在、https://www.investing.com/pro/PGEN、PGENのInvestingProヒントがさらに9件あります。これらのヒントは、同社の現在の臨床的成功が財務的利益につながるかどうかについての貴重なガイダンスを提供することができます。InvestingProの購読をご検討の方は、クーポンコードPRONEWS24をご利用いただくと、年間または隔年のProおよびPro+購読がさらに10%割引となります。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。