月曜日、シティはアローヘッド・ファーマシューティカルズ(NASDAQ:ARWR)の株価に中立のスタンスを再確認し、目標株価29ドルを維持した。この決定は、同社の新薬候補であるプロザシランの家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）治療における第3相PALISADE試験の成功を受けてのもの。同試験では、25mgと50mgを四半期ごとに投与することにより、10ヵ月後の時点でトリグリセリド（TG）値が最大80％低下することが示された。さらに、本薬はクリーンなプロファイルを示し、空腹時TGおよびAPOC3の低下、急性膵炎イベントの減少を含む副次的評価項目で有意な効果を示した。
アローヘッドは2024年6月25日に開催予定のCardiometabolic R&D イベントでプロザシランのデータについて説明する予定であり、PALISADE試験の全結果を医学会議で発表する予定である。アナリストは、それぞれの試験の患者集団の違いや、PALISADE試験で得られたプラセボ調整TGベネフィットの平均値が不明であることから、FCSのもう一つの治療薬であるオレザルセンとのベンチマークが困難であると指摘した。
PALISADE試験には、改善が困難な遺伝子型FCSと重症度が低い表現型FCSの両方の患者が混在していた。このような試験参加者の多様性は、遺伝子型FCS集団においてプラセボ調整で43.5％のTG減少を示したオレザルセンのBALANCE試験との直接比較に複雑さを加えている。
肯定的な結果にもかかわらず、解析者は、遺伝子型FCS集団におけるTGの有益性と急性膵炎イベントの減少に関するさらなる詳細が必要であることを示唆している。さらに、潜在的な血糖シグナルがあれば、プロザシランの市場での競争力を評価する上で重要である。全体として、アナリストは、プロザシランはFCSに対して承認可能であると思われるが、近々発表される詳細によって、その競争力がより明確になるであろう、と述べた。
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