サンディエゴ-希少疾患治療薬の開発に注力するバイオテクノロジー企業カプリコ・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬CAP-1002のHOPE-2非盲検延長試験から良好な3年結果を発表した。本試験では、DMD患者において骨格筋機能の持続的な改善と心機能の安定化が認められた。
CAP-1002を投与された患者は、Cincinnati Children's Hospital Medical Centerの外部比較対照群と比較して、上肢機能（PUL2.0）スコアの低下が統計学的に有意に減少し、左室駆出率（LVEF）が安定した。また、本治療は試験期間中一貫して良好な忍容性を示した。
カプリコールの最高経営責任者（CEO）であるリンダ・マーバン博士は、進行性の筋変性を特徴とする遺伝性疾患であるDMDの治療においてCAP-1002の長期的な効果が示唆された今回の結果に激励の意を表明した。同社は生物製剤承認申請（BLA）と商業化に向けた準備を進めている。
HOPE-2試験は当初、無作為化二重盲検プラセボ対照試験で、患者は3ヵ月ごとにCAP-1002またはプラセボを投与された。試験終了後、ギャップフェーズを経て、患者は現在進行中のHOPE-2非盲検延長試験に参加し、CAP-1002を3カ月ごとに投与された。本試験は1年経過時点で主要評価項目を達成し、4年目に入った。
Capricor社は、2024年6月27日から29日に開催されるParent Project Muscular Dystrophy（PPMD）第30回年次会議で詳細な結果を発表する予定であり、2024年第4四半期には第3相HOPE-3ピボタル試験の主要結果を発表する見込みである。
DMDは、米国では男子の出生3,500人に1人の割合で罹患しており、現在の治療選択肢は限られており、治療法も確立されていない。CAP-1002は、カプリコーの主要製品候補であり、前臨床試験および臨床試験において、免疫調節作用、抗線維化作用、再生作用が期待される同種心臓由来細胞治療薬である。
本記事の情報は、カプリコ・セラピューティクス社のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとして、カプリコール・セラピューティクス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬CAP-1002の開発で大きく前進している。同社は第1四半期の決算説明会で、HOPE-3第3相ピボタル試験のコホートAの登録完了を発表し、同試験の結果に基づいて生物製剤承認申請を行う予定であることを明らかにした。
さらに、カプリコールの財務状況は安定しているようで、日本新薬からのマイルストーン支払いとアット・ザ・マーケット・プログラムによる資金調達により、2025年第1四半期までのキャッシュランウェイが確保されている。
アナリストの見通しについては、オッペンハイマーがカプリコールのカバレッジを開始し、アウトパフォームのレーティングを付与し、同社の主要候補であるCAP-1002について楽観的な見方を表明した。同社は、この細胞療法がNSファーマとの提携により、2030年までに米国で約10億ドルの純売上高を達成する可能性があり、その結果カプリコールの売上高は約3億1,000万ドルになると予測している。
ラデンブルグ・サルマンはまた、カプリコールの見通しを更新し、目標株価を24ドルから25ドルに引き上げるとともに、「買い」のレーティングを再表明した。
さらに、カプリコールは商業化の可能性を準備し、FDAとラベルの拡大について協議しており、サンディエゴの製造施設は需要に応える準備が整っている。同社はまた、FDAとの規制当局との協議で前進しており、世界的な拡大を計画している。これらの進展は、同社による最近の進展と有望な将来性を強調するものである。
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