カリフォルニア州パロアルト発-ブリッジバイオ・ファーマ(NASDAQ:BBIO)は、小人症の遺伝的疾患である軟骨無形成症の小児におけるインフィグラチニブの有効性を評価するPROPEL 2試験の良好な結果を発表した。
第2相臨床試験のデータでは、参加者において年平均身長速度（AHV）の有意な上昇と体格比の改善が認められ、この疾患に罹患している人々にとって有益である可能性が示された。
インフィグラチニブを毎日経口投与された小児を対象としたこの試験では、AHVの持続的な平均増加が12ヶ月で+2.51cm/年、18ヶ月で+2.50cm/年となり、p値は0.0015であった。さらに、体格比にも有意な変化が認められ、上半身と下半身の平均体格比はベースラインの2.02から18ヵ月後には1.88に改善した（p=0.001）。
インフィグラチニブの安全性プロファイルは、試験参加者に治療関連の有害事象が報告されなかったことから、高く評価されている。現在進行中のPROPEL 3は、インフィグラチニブの国際共同第3相登録試験であり、予定通り登録が継続され、2024年末までに完了する予定である。
これと並行してブリッジバイオは、軟骨無形成症と密接に関連する骨格異形成である低軟骨無形成症の小児を対象としたインフィグラチニブの観察研究ACCELを開始した。最初の小児は2024年5月にこの試験への参加に同意した。
PROPEL 2から得られた知見は、インフィグラチニブが軟骨無形成症患者の成長を促進するだけでなく、機能性を高める可能性を示唆している。本試験のグローバル治験責任医師であるRavi Savarirayan博士は、軟骨無形成症患者に対する安全かつ有効な経口治療薬としてのインフィグラチニブの確立に向け、現在進行中の試験に楽観的な見通しを示した。
骨格形成異常におけるアンメットニーズへの取り組みに対するブリッジバイオのコミットメントは、軟骨低形成に対するインフィグラチニブの開発にも及んでいる。同社は、米国FDAおよびEMAから、この疾患を有する小児におけるinfigratinibの開発を支持する肯定的なフィードバックを得ている。
同社は、本日午前8時（米国東部時間）に予定されている投資家向け電話会議において、さらなる洞察を共有する予定である。この情報はプレスリリースに基づいています。
InvestingProの洞察
ブリッジバイオ・ファーマ(NASDAQ:BBIO)がインフィグラチニブの臨床試験を進める中、投資家は同社の財務の健全性と市場の可能性を注視してきた。InvestingProの最新データによると、同社の時価総額は54億2000万ドルで、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の売上高は181.05％増と著しい伸びを示している。この急成長は、2024年第1四半期に11,461.88%という天文学的な四半期収益の伸びによってさらに強調されている。
同社は配当を行っておらず、研究開発に利益を再投資していることを示しているが、アナリストが来期の業績を上方修正したことから、明るい兆しが見えている。これは、同社の有望な試験結果とインフィグラチニブの潜在的な市場を反映したものと考えられる。それでも、アナリストは同社が今年利益を上げるとは予想しておらず、現在のPERは-9.01と高い収益評価倍率で取引されていることは注目に値する。
ブリッジバイオへの投資を検討している人々にとって、2024年156日現在で1年間の価格総合収益率が103.23％と、同社の過去1年間の高いリターンを認識することが重要です。このパフォーマンスは、バイオテクノロジー・セクターでの成長を求める投資家にとって魅力的かもしれない。
ブリッジバイオの流動資産が短期債務を上回っているという観察など、より詳細な分析と追加のインベスティング・プロのヒントについては、関心のある方は https://www.investing.com/pro/BBIO をご覧ください。現在、インベスティング・プロのヒントが7つ追加されており、情報に基づいた投資判断を行うための更なる洞察を提供することができます。
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