カリフォルニア州ブリスベン発-臨床段階のバイオ医薬品会社であるアネクソン社（NASDAQ: ANNX）は、希少な神経疾患であるギラン・バレー症候群（GBS）患者を対象としたANX005の第3相臨床試験で良好な結果が得られたと発表した。同試験は主要評価項目を達成し、8週目のGBS障害尺度がプラセボに対して2.4倍と有意に改善した。
バングラデシュとフィリピンで241人の被験者を登録したこの試験では、ANX005を30mg/kgと75mg/kgの2つの用量で試験した。30mg/kg投与では、補体活性が迅速かつ完全に抑制され、筋力、神経損傷、人工呼吸の必要性が早期にかつ持続的に改善された。
75mg/kg投与では複数の効果が認められたが、主要エンドポイントでは統計学的有意差は得られなかった。それでも、30mg/kg用量は、プラセボと比較して、自立歩行までの期間中央値が31日短縮し、26週目までの人工換気日数が28日減少した。
ANX005はまた、神経損傷のバイオマーカーであるニューロフィラメント軽鎖の血清レベルの低下も達成した。ANX005の安全性プロファイルは概して忍容性が高く、有害事象の大部分は軽度から中等度でした。
GBSは欧米で年間22,000人以上が罹患しており、現在FDAが承認した治療法はありません。米国の医療制度に与える経済的影響は大きく、そのコストは年間数十億ドルにのぼる。
同社は、2024年6月25日に開催される末梢神経学会年次総会で詳細な第3相データを発表する予定であり、2025年前半には生物製剤承認申請（BLA）を提出する見込みである。また、リアルワールドエビデンスの比較可能性データも2025年前半に見込まれている。
ANX005は、FDAからファスト・トラックおよび希少疾病用医薬品の指定を、欧州医薬品庁から希少疾病用医薬品の指定を受けている。本発表は、アネクソンのプレスリリースに基づくものです。
最近のニュースでは、アネクソン・バイオサイエンシズがアナリストの注目を集めており、ウェルズ・ファーゴが同社株の見通しを調整した。同社は目標株価を12.00ドルから10.00ドルに引き下げた。この調整は、アネクソンの経営陣が、24週間のエンドポイント試験の最後の患者訪問が行われ、データベースが間もなくロックされる予定であるとの最新情報を発表したことを受けたもの。
ウェルズ・ファーゴは、臨床試験データは5月下旬から6月上旬に入手可能となり、その時期は近々開催される末梢神経学会での発表と重なると予想している。同アナリストは、試験の成功確率を50％以上と見ており、試験が主要評価項目を満たさなかったとしても、アネクソンのANX005治療薬の承認は可能であると見ている。
同社はまた、アネクソンのギラン・バレー症候群治療薬ANX005プログラムに自信を示し、アネクソン株のオーバーウエート（Overweight）レーティングを再表明した。これらの最近の動向は、近々発表される試験データの重要性と、アネクソンの市場における将来への潜在的な影響を強調するものである。
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