ハーモニー・バイオサイエンシズ（NASDAQ: HRMY、本社：米国ペンシルバニア州プライマウス・ミーティング、以下「ハーモニー・バイオサイエンシズ」）は、ピトリサントが筋強直性ジストロフィー1型（DM1）の成人患者において、日中の過度の眠気（EDS）と疲労の症状を軽減したことを示すフェーズ2試験の結果を明らかにした。
本試験は統計学的な有意性を示すものではなく、有効性の潜在的なシグナルを検出するためにデザインされたもので、ピトリサントの高用量を投与された患者は、低用量またはプラセボを投与された患者に比べ、より大きな改善を示した。
本日発表された研究では、3週間の漸増投与と8週間の安定投与段階を含む11週間にわたる薬剤の性能が評価された。有効性の主要評価項目は、ベースラインから11週目までの日中眠気尺度スコアの変化であり、副次的評価項目には、眠気と疲労の他の測定値、および全体的な疾患負荷が含まれる。
Pitolisantは、ヒスタミンH₃受容体を標的とすることにより覚醒を促進すると考えられており、現在、成人のナルコレプシー患者におけるEDSまたはカタプレキシーの治療薬としてWAKIX®の商品名でFDAの承認を受けている。DM1への使用はまだ承認されていないが、この適応については調査中である。
米国では40,000人以上がDM1と診断されており、その90%までがEDSと疲労に悩まされていることから、この新しい適応症におけるピトリザントの潜在的市場は大きい。ハーモニー・バイオサイエンス社は、最適化された薬物動態学的プロファイルと高用量強度を提供することを目的としたNext-Generation 2（NG2）製剤を用いて、本薬を極めて重要な第3相試験まで進める計画である。
本試験におけるピトリサントの安全性および忍容性プロファイルは、既知の安全性プロファイルと一致しており、有害事象の発生率は本剤投与群とプラセボ投与群で同程度であった。同社の広範なライフサイクル・マネジメント・プログラムは、現在アンメット・メディカル・ニーズを有する10万人以上の睡眠／覚醒障害患者を対象としている。
本情報はハーモニー・バイオサイエンス社のプレスリリースに基づくものです。
他の最近のニュースでは、ハーモニー・バイオサイエンスの動きが活発である。同社の第1四半期の純収入は、ナルコレプシー治療薬WAKIXの業績を主因として30％急増し、1億5,460万ドルに達した。ハーモニー・バイオサイエンシズは2024年の純収入ガイダンスを7億ドルから7億2000万ドルと維持している。
著名投資会社Needhamは、中枢神経系フランチャイズの拡大・多様化に向けた同社の戦略的努力を考慮し、ハーモニー・バイオサイエンスの目標株価を従来の50ドルから52ドルに引き上げた。てんかん治療薬に特化したEpygenix Therapeuticsとナルコレプシー治療薬TMP1116の買収は、既存のWAKIXフランチャイズの成長と寿命を強化する重要なステップと見られている。
これらの最近の進展はまた、ハーモニー・バイオサイエンシズが、以前同社のポートフォリオを支配していた治療薬ザイゲルへの依存から脱却し、多角化を進めるというコミットメントを示している。ハーモニー・バイオサイエンシズは現在、3つの中枢神経系フランチャイズで13の開発段階にあるプログラムを有しており、これは同社の提供する製品の多様化と開発パイプラインに関連するリスクの軽減と見られている。
投資家やアナリストは、2024年上半期に予定されているNG2製剤の薬物動態データ、下半期に予定されている特発性過眠症の追加新薬承認申請など、ハーモニー・バイオサイエンスの重要なマイルストーンを待ち望んでいる。これらの今後のイベントは、同社の継続的な成長と市場での位置づけにとって極めて重要である。
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