木曜日、ゴールドマン・サックスはウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ:RARE）のスタンスを変更し、株価を「中立」から「買い」に格上げ、目標株価を67.00ドルに設定した。アップグレードの主な理由として、骨疾患である骨形成不全症（OI）を治療するウルトラジェニックス社のモノクローナル抗体セトルズマブに対する確信の高まりが挙げられている。また、同社の多様な希少疾患パイプラインもポジティブな見通しの一因となった。
アナリストは、臨床的に意義のある骨折の減少と骨密度の改善を示したセトルズマブの第2相試験の有望な結果を強調した。また、setrusumabが骨形成を促進し、骨強度を向上させる可能性があることも、現在の標準治療薬であるビスフォスフォネート製剤とは異なる大きな利点であると指摘した。
ゴールドマン・サックス証券は、特に中等度から重度の症例において、セトルズマブに対する患者と医師の双方からの熱意を強調した。同社が2024年末から2025年初頭にかけて第 3相臨床試験データの最初の中間解析を控えていることから、こ のような感情は良好な臨床的・商業的見通しに寄与するものと期 待される。
起立耐性失調治療の進展に加え、ゴールドマン・サックス証券はウルトラジェニックス社のパイプラインの他の分野での進展も注視しています。これには、アンジェルマン症候群を対象としたGTX-102のフェーズ3試験が含まれ、FDAによるフェーズ2終了会議は2024年半ばに予定されている。また、ウィルソン病を対象とした遺伝子治療薬UX701の開発では、極めて重要なステージ2試験に情報を提供するためのステージ1の安全性と初期の有効性データが今年後半に予定されている。
また、GSD1aを対象とした遺伝子治療薬DTX401については、良好なフェーズ3データを受けて2026年に承認・上市される可能性があり、OTCを対象としたDTX301のフェーズ3登録完了は年後半になると予測している。ゴールドマン・サックスは、ウルトラジェニックスが2027年にGAAPベースで黒字に達すると予測している。
他の最近のニュースでは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インクが、第3相グルコジーン試験の良好な結果を受けて、複数のアナリスト会社の注目を集めている。
この試験は、グリコーゲン貯蔵病Ia型（GSDIa）の治療を目的とした同社の遺伝子治療候補DTX401を評価するものである。ベアードはウルトラジェニックス株の目標株価を72ドルに引き上げ、この第3相試験結果がDTX401の承認の可能性を示す有力な指標であり、2025年に生物製剤承認申請が見込まれるとしている。同様に、StifelはUltragenyx株の目標株価を127ドルに引き上げ、病状管理に使用される栄養補助食品であるコーンスターチの必要性が大幅に減少したことを指摘した。
Piper Sandlerは、持続的なグルコースコントロールとコーンスターチ摂取量の大幅な減少を指摘し、UltragenyxのOverweightレーティングと135.00ドルの目標株価を維持した。最後に、カナコード・ジェニュイティは目標株価を111ドルに引き上げ、ウルトラジェニックスの見通しに対する自信を示した。これらの進展は、ウルトラジェニックス社のDTX401療法の成功の可能性に対する信頼の高まりを強調するものである。
InvestingProの洞察
ゴールドマン・サックス証券がウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ:RARE）を目標株価67.00ドルの「買い」に格上げしたことを受け、InvestingProのデータと洞察は同社の財務の健全性と市場パフォーマンスをさらに明らかにします。時価総額34.4億ドルの同社の財務指標は、収益性に対する投資家の懸念を反映し、-5.21の負のPERなどの課題を明らかにする。これは、アナリストが同社が今年利益を上げるとは予想していないと指摘したインベスティング・プロのヒントと一致している。さらに、24.55という高い株価純資産倍率は、株価が簿価に比べて割高で取引されていることを示唆しており、バリュー重視の投資家には注意が必要かもしれない。
このような財務上のハードルにもかかわらず、ウルトラジェニックスの流動資産は短期債務を上回っており、医薬品パイプラインを前進させるにあたり、ある程度の財務的安定性をもたらしている。同社の売上総利益率は-60.26%とマイナスであり、収益を利益に転換できない現状を示しているが、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の売上成長率は15.29%であり、Ultragenyxが市場でのプレゼンスを拡大していることを示唆している。投資家はまた、ウルトラジェニックスが配当金を支払っていないことにも注目すべきである。これは、利益を研究開発に再投資する成長重視のバイオテクノロジー企業にはよくあることである。
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