カリフォルニア州レッドウッドシティ発-臨床段階の遺伝子治療企業であるアドバリウム・バイオテクノロジーズ社（NASDAQ:ADVM）は本日、ラビア・グルセス・オズデン博士を新たな最高医学責任者に任命し、シラード・キッス博士を取締役に加えることを発表した。オズデン博士は眼科領域の医薬品開発で20年以上の経験を持ち、これまで取締役を務めていましたが、今後は著名な網膜専門医であるキッス博士が取締役に就任します。
同社は現在、湿性加齢黄斑変性（wet AMD）の治療薬として、遺伝子治療候補のIxo-vecをLUNA試験で進めている。
アドヴェラム社の社長兼CEOであるローラン・フィッシャー博士は、オズデン博士とキス博士の専門知識が、単回投与療法として評価されているIxo-vecの開発に役立つと確信していると述べた。
オズデン博士は、Ocular Therapeutix社で最高医学責任者を務めたほか、Akouos社およびNightstar Therapeutics社で指導的立場にありました。オズデン博士の経験は、眼疾患のAAV遺伝子治療を中心に、臨床開発、オペレーション、ファーマコビジランスに及んでいる。
取締役に就任予定のキス博士は、ボブ＆ドロレス・ホープ-ロバート・M・エルスワース眼科特別教授であり、ワイル・コーネル医科大学の遺伝医学眼科学教授でもあります。眼科遺伝子治療において20年以上の実績を持ち、数多くの臨床試験や研究発表に携わってきた。
今回の人事は、Ixo-vecを湿性AMD患者の視力維持のための生涯ソリューションとして位置づけようとするアドヴェラム社にとって重要な時期に行われた。同社は、必要な注射の回数を減らすことができる遺伝子治療を提供することで、湿性AMD治療に現在必要とされている頻繁な眼球注射の負担に対処することを目指している。
このリーダーシップの転換は、眼疾患の治療法開発において独自の硝子体内（IVT）プラットフォームを活用するというアドヴェラム社の戦略の一環である。アドヴェラム社の目標は、遺伝子治療を新たな標準治療として確立することであり、有病率の高い眼疾患患者の視力回復と失明予防を目指している。
本記事の情報は、アドバリウムバイオテクノロジーズ社のプレスリリースに基づいています。
最近のニュースでは、RBCキャピタル・マーケッツが同社の目標株価を3.00ドルから2.00ドルに引き下げたことで、アドバリウム・バイオテクノロジーズが注目されている。この調整は、アドバラムの2023年第4四半期および通年の財務報告を受けて行われた。
注目すべきは、アドベラムはLUNA試験の6ヵ月間の結果を2024年半ばまでに公表し、第III相試験の開始を2025年前半に予定していることである。RBCキャピタルの分析では、投与量を減らしてステロイド曝露量を増やすことで、治療成績が改善する可能性があるとしている。
しかし、こうした進展にもかかわらず、RBCキャピタルは、アドヴェラムの過去の臨床上の課題を理由に慎重なスタンスを維持している。同社は、糖尿病黄斑浮腫（DME）患者において5件の炎症と低髄液圧症の重大な症例を経験しており、以前の臨床試験では遅発性炎症が観察された。
目標株価の改定は、最近の決算と未公開株式投資（PIPE）取引の結果を反映したものである。RBCキャピタルは、アドヴェラムの臨床開発に関連するリスクを軽減するためのさらなる証拠を待ちながら、状況を注意深く監視し続けている。
以上がアドバラムバイオテクノロジーズに関する最近の動きである。
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