サンディエゴ-カプリコ・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬の有力候補であるデラミオセル（別名CAP-1002）の薬事規制が大きく前進したことを発表した。
米国食品医薬品局（FDA）とのType-B会議に続き、FDAはHOPE-2試験、HOPE-2オープンラベル延長試験（OLE）およびHOPE-3試験から得られた臨床データに基づき、生物学的製剤承認申請（BLA）前会合を承認した。
FDAの合意は、Capricor社が2024年第3四半期に開始予定のローリングBLA申請に道を開くものである。この申請方法により、カプリコ社はBLAの各セクションが完成した時点で提出することが可能となり、審査プロセスを迅速化できる可能性がある。
カプリコールのCEOであるリンダ・マーバン博士は、この開発について楽観的な見通しを示し、商業生産施設の最終決定など、商業化の可能性に向けた準備を進めていることを明らかにした。マーバン博士はまた、PPMD会議でHOPE-2 OLE試験の3年間の追加データが発表される予定であることを強調し、デラミオセルの有効性と安全性をさらに裏付けるものと期待した。
デラミオセルは希少疾病用医薬品の指定を受けており、再生医療先進医療（RMAT）の指定を受けている。FDAがDeramiocelをDMD治療薬として承認した場合、Capricor社は同薬が小児稀少疾病に指定されていることから、優先審査バウチャーを受け取る可能性がある。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは、進行性の筋力低下と慢性炎症を特徴とする遺伝性疾患で、米国では約15,000～20,000人の患者が罹患している。現在のところ、DMDには治療法がなく、治療の選択肢は限られている。
カプリコ社はまた、独自のStealthX™プラットフォームを通じて、エクソソームをベースとした治療薬の前臨床開発にも取り組んでおり、ワクチン学と様々な疾患に対する治療薬の標的送達に焦点を当てている。
今回の発表はプレスリリースの声明に基づくもので、希少疾患、特にDMDにおけるアンメット・メディカル・ニーズに取り組むという継続的なコミットメントを反映したものである。
その他の最近のニュースとして、カプリコール・セラピューティクス社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬CAP-1002のHOPE-2非盲検延長試験で良好な結果が得られたことを報告した。この試験では、DMD患者において骨格筋機能の持続的な改善と心機能の安定化が認められた。これらの知見は、生物製剤承認申請と商業化に向けた準備として、Type-B会議においてFDAと共有された。
財務面では、日本新薬からのマイルストーンペイメントとアットザマーケットプログラムによる資金調達により、2025年第1四半期までのキャッシュランウェイが確保され、カプリコールのポジションは安定しているようだ。アナリストの面では、オッペンハイマーがカプリコールのカバレッジを開始し、アウトパフォームのレーティングを付与し、同社の主要候補であるCAP-1002について楽観的な見方を表明した。ラデンバーグ・サルマンもカプリコールの見通しを更新し、目標株価を24ドルから25ドルに引き上げ、「買い」のレーティングを再表明した。
今後のイベントとしては、カプリコールは、来るペアレント・プロジェクト筋ジストロフィー（PPMD）第30回年次総会で詳細な結果を発表する予定であり、また、2024年第4四半期に第3相HOPE-3ピボタル試験のトップライン結果を発表する予定である。これらは、DMD治療薬を前進させ、商業化の可能性を準備するための同社の継続的な取り組みにおける最新の進展である。
InvestingProの洞察
カプリコ・セラピューティクス（NASDAQ: CAPR）が新薬候補のデラミオセル（Deramiocel）で躍進する中、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスに関心を寄せているかもしれない。InvestingProの最新データによると、Capricorの時価総額は1億7210万米ドル。
有望な臨床的進歩にもかかわらず、同社の財務指標は課題を示している。カプリコールの売上高は、2024年第1四半期現在、過去12ヵ月間で389.3％増と著しく伸びている。それでも収益性には結びついておらず、同期間の売上総利益率は-47.2%、営業利益率は-96.53%となっている。
InvestingProのヒントは、9.34の高い価格/帳簿倍率と同社の迅速な現金燃焼率を含むCapricorのいくつかの懸念を強調している。さらに、Capricorは株主に配当金を支払っておらず、インカム重視の投資家にとっては考慮すべき点かもしれない。ポジティブな点としては、同社は過去6ヶ月で49.86％のトータルリターンを示すなど、大幅な株価上昇を経験しており、成長志向の投資家の興味を引く可能性がある。
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