バージニア州アッシュバーン- クオイン・ファーマシューティカルズ社(クオイン・ファーマシューティカルズ社（NASDAQ: QNRX）は、アイルランドのコーク大学薬学部（UCC）と研究提携し、希少・希少疾患治療薬ラパマイシン（シロリムス）の新しい局所製剤を開発すると発表した。水曜日に発表されたこの提携は、UCCが独自に開発した溶解可能なマイクロニードル技術を活用し、ラパマイシンの局所デリバリーを強化することで、いくつかの臨床標的に対する有効性を向上させる可能性がある。
契約の概要は、QUOINがUCCの研究プログラムに資金を提供し、さまざまなラパマイシン局所製剤を開発するというもの。研究段階が完了した時点で、QUOINはこれらの製剤の臨床開発を進めるオプションを持つことになる。
ラパマイシンは、mTOR細胞シグナル伝達経路を標的とする免疫抑制剤であり、様々な希少疾患や希少疾病の治療薬としての可能性が検討されてきた。しかし、外用薬としての有効性は、溶解性の低さなどの分子特性によって制限されてきた。UCCの溶解可能なマイクロニードルは、皮膚に浸透して薬剤を効果的に送達するように設計されており、無痛投与や感染リスクの低減などの利点を提供する。
クオインのマイケル・マイヤーズ最高経営責任者（CEO）は、UCCの経皮薬物送達技術における優れた実績を挙げ、今回の提携に意欲を示した。また、今回の提携により、QUOIN社独自のラパマイシン局所製剤が臨床現場で評価される可能性があると述べた。
クオイン・ファーマシューティカルズ社は、希少疾患および希少疾病の治療薬開発に注力しており、ネザートン症候群、ピーリングスキン症候群などをターゲットとした4つの製品からなるパイプラインを有している。
本パートナーシップの発表はプレスリリースに基づくものであり、研究契約の潜在的な成果に関する将来の見通しに関する記述が含まれています。これらの記述はリスクと不確実性を伴うものであり、実際の結果は予測とは大きく異なる可能性があります。
その他の最近のニュースとして、クオイン・ファーマシューティカルズは第4四半期の進捗報告書と2023年度の決算を発表した。同社はネザートン症候群の臨床試験から良好な初期データを報告し、プロトコールの修正についてFDAの許可を得た。これにより、試験規模の拡大、投与回数の変更、募集年齢の引き下げが可能となった。
クオイン・ファーマシューティカルズはまた、製品販売のために9つの商業パートナーシップを確立し、株式公開により650万ドルを調達した。さらに800万ドルのエクイティ・ライン・オブ・クレジットを手配し、2023年12月31日現在の現金および有価証券総額は約1070万ドルに達している。
今年度は870万ドルの純損失を計上したが、クオイン・ファーマシューティカルズの資金調達は2025年後半まで続く見込みである。同社はM&Aの機会を積極的に模索しており、特に希少疾患や希少疾病の分野に注力している。
InvestingProの洞察
クオイン・ファーマシューティカルズ・リミテッドが最近発表したコーク大学との提携を踏まえ、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスに関心を持つかもしれない。クオインは時価総額わずか294万ドルで、希少・希少疾患の医薬品開発という困難な領域を進んでいる。最新のデータによると、Quoinの株価純資産倍率は、2024年第1四半期までの直近12ヵ月間で0.32倍となっており、同社の株価が資産に比べて過小評価されている可能性があることを示している。
しかし、クオインの歩みに財務的な苦労がなかったわけではない。同社の営業利益は約-906万ドルで、革新的な治療法を追求するための多額の経費を反映している。さらに、株価は急落し、1年間の株価総リターンは-88.16％で、バイオテクノロジー・セクターへの投資の不安定さを浮き彫りにしている。
クオイン・ファーマシューティカルズへの投資を検討している人にとって、同社が貸借対照表に負債よりも多くの現金を保有していることは注目に値する。加えて、同社の流動資産は短期債務を上回っており、キャッシュ・フロー管理に一定の弾力性がある。これらのInvestingProのヒントは、同社が課題に直面している一方で、研究イニシアチブを推進する際に活用できる財務上の強みもあることを示唆している。
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