カリフォルニア州ノバト発-ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（NASDAQ: RARE）は、サンフィリッポ症候群（MPS IIIA）に対する遺伝子治療薬UX111（ABO-102）の早期承認のための代用エンドポイントとして、脳脊髄液（CSF）ヘパラン硫酸（HS）を使用することについて、米国食品医薬品局（FDA）と合意に達しました。この合意は、既存の臨床試験データに基づいており、生物製剤承認申請（BLA）には十分であると同社は考えている。
この重要な決定は、ウルトラジェニックス社とFDAとの協議の結果、本日発表されました。ウルトラジェニックス社は、今後開催されるプレBLA会議でBLAの詳細を最終決定し、今年末から来年初めの申請を目指している。
ウルトラジェニックス社のCEO兼社長であるエミール・D・カッキス医学博士（M.D.、Ph.D.）は、FDAが神経学的に壊滅的な疾患を持つ小児への治療の緊急性を認識してくれたことに感謝の意を表した。また、この決定を支持するために必要なエビデンスを提供するために協力してくれた患者や介護者の支持者、科学者、業界のリーダーたちに感謝の意を表した。
現在フェーズ1/2/3段階にあるUX111は、SGSH遺伝子の機能的コピーを細胞に導入するために1回点滴静注するように設計されたin vivo遺伝子治療薬である。この治療法は、進行性の細胞障害と神経変性につながる脳内のヘパラン硫酸の異常蓄積の原因となる根本的な酵素欠損に対処することを目的としている。UX111プログラムは、米国において、再生医療先進治療、ファスト・トラック、希少小児疾患、希少疾病用医薬品など、開発を促進するためのいくつかの指定を受けている。EUでは、PRIMEおよび希少疾病用医薬品の指定を受けている。
サンフィリッポ症候群A型は、主に中枢神経系を侵し、小児期早期からの急速な神経変性を特徴とする、治療法の承認されていない希少で致死的なライソゾーム貯蔵病である。この疾患は、商業的にアクセス可能な地域でおよそ3,000人から5,000人の患者が罹患していると推定され、SGSH遺伝子の病原性変異体によって引き起こされる。
ウルトラジェニックス社は、アンメット・メディカル・ニーズの高い希少・超希少遺伝性疾患の治療薬の開発に注力するバイオ医薬品企業である。このニュースは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク（Ultragenyx Pharmaceutical Inc.
他の最近のニュースでは、ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インクは、第3相GlucoGene試験の良好な結果を受け、複数のアナリスト会社によるアップデートの対象となっている。ゴールドマン・サックスは、同社のモノクローナル抗体setrusumabと多様な希少疾患パイプラインへの確信が高まったとして、ウルトラジェニックス株をニュートラルからバイに格上げした。同社はまた、GSD1aの遺伝子治療薬DTX401の2026年の承認・上市の可能性を予測し、ウルトラジェニックスが2027年にGAAPベースで黒字化すると予想した。
Baird、Stifel、Piper Sandler、Canaccord GenuityもUltragenyxの見通しを修正した。ベアードは、フェーズ3の結果がDTX401の承認の可能性を示す有力な指標であるとして、ウルトラジェニックス株の目標株価を72ドルに引き上げた。Stifelは、GSDIaの管理に使用される栄養補助食品であるコーンスターチの必要性が大幅に減少したことを指摘し、目標株価を127ドルに引き上げた。パイパー・サンドラーは、持続的なグルコース・コントロールとコーンスターチ摂取量の大幅な減少を指摘し、ウルトラジェニックスのレーティングを「Overweight」、目標株価を135.00ドルに据え置いた。最後に、Canaccord Genuityは目標株価を111ドルに引き上げ、Ultragenyxの見通しに対する自信を示した。
これらの最近の進展は、ウルトラジェニックス社のDTX401療法とセトルズマブの成功の可能性に対する確信の高まりを強調するものです。良好な臨床試験結果とアナリストのアップグレードは、希少疾患治療における同社の進歩を反映している。
InvestingProの洞察
ウルトラジェニックス・ファーマシューティカル・インク(NASDAQ: RARE)が希少遺伝性疾患への取り組みに邁進する中、同社の財務状況と市場実績は投資家にとって新たな背景となる。注目すべきは、ウルトラジェニックスの時価総額が37.3億ドルと大きく、バイオ医薬品セクターにおける同社の存在感の大きさを裏付けていることです。しかし、同社の財務指標はいくつかの課題を示している。PERはマイナス5.62倍、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の調整後PERはマイナス5.9倍で、ウルトラジェニックスは現在利益を上げていない。これは、アナリストが同社が今年黒字になると予想していないことを示すInvestingPro Tipと一致している。
同社の売上総利益率は、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間で-60.26%となっており、もう一つの懸念材料となっている。この数字は、ウルトラジェニックスが現在赤字経営であることを示唆しており、InvestingProのティップが売上総利益率の低さを強調していることからも裏付けられる。このような財務上の逆風にもかかわらず、ウルトラジェニックスは流動性が高く、流動資産が短期債務を上回っている。
同社の株価パフォーマンスを注視している投資家にとって、Ultragenyxの株価は25.97という高い株価純資産倍率で取引されており、これは簿価に比べて割高な評価を示唆している可能性がある。Ultragenyxの財務と見通しについてより深く掘り下げることに関心のある投資家は、https://www.investing.com/pro/RARE、InvestingProの他の ヒントを検索することができます。同社の業績と将来性について更なる洞察を提供する5つのヒントが利用可能です。さらに、ご興味のある投資家の皆様は、クーポンコード「PRONEWS24」をご利用いただくと、年間または隔年のProおよびPro+の購読料がさらに10%割引となり、投資判断に役立つ豊富なデータと分析にアクセスできる特別キャンペーンをご利用いただけます。
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