ミルム・ファーマスーティカルズ・インク（NASDAQ：MIRM）は本日、原発性胆汁性胆管炎（PBC）と原発性硬化性胆管炎（PSC）という2つの希少な肝疾患の治療薬として評価中の経口薬ボリキシバットについて、現在進行中の2つの第2b相臨床試験から有望な中間結果が得られたと発表した。
PBCを対象としたVANTAGE試験では、成人ItchROスケールにおいてプラセボ調整後で-2.32ポイント（p=0.0026）という統計学的に有意なそう痒症（かゆみ）の軽減が報告された。さらに、参加者の75％が血清胆汁酸の50％以上の減少を達成し、16週目にはプラセボ群と比較して疲労の改善が認められた。
PSCを対象としたVISTAS試験も、試験継続に必要な有効性の閾値を超えた。独立データ審査委員会は、ボリキシバット20mgを1日2回投与する本試験を修正することなく進めることを推奨した。
中間解析では、安全性に関する新たな懸念は確認されず、最も一般的な副作用は下痢で、その程度は軽度から中等度であった。重篤な有害事象は4件報告され、うち1件はプラセボ群で発現した。肝バイオマーカーに臨床的に有意な変化は認められなかった。
Mirum社のChief Medical OfficerであるJoanne Quan医師は、PBCおよびPSCの症状的負担に悩む患者にとって、今回の中間結果は有望な進展であるとして、volixibatがこれらの疾患に対する将来の治療選択肢となる可能性について楽観的な見方を示した。
同社は本日、これらの中間解析結果についてさらに詳しく説明するための電話会議を開催する。この電話会議では、本試験の進捗状況およびこれらの胆汁うっ滞性肝疾患に罹患している患者に対する潜在的な影響についての洞察を提供することを目的としている。
Volixibatは回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）を選択的に阻害するように設計されており、全身および肝胆汁酸を減少させる新しいアプローチを提供する可能性がある。この薬剤は様々な臨床試験において400人以上で評価されている。
ミルーム・ファーマシューティカルズは希少疾患の治療薬開発に注力しており、異なる肝疾患に対して3つの承認薬を有している。同社のパイプラインには、PBCとPSCに対するvolixibatと、2023年に良好なフェーズ3結果が報告される脳腱性黄色腫症に対するCHENODALがある。
本レポートはMirum Pharmaceuticals, Inc.のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースでは、ミルーム・ファーマシューティカルズ社はバイオ医薬品分野で大きく前進しています。シティは、肝疾患治療薬volixibatの重要な臨床試験のアップデートを期待して、Mirum株の買いを再確認した。
同社は、原発性硬化性胆管炎（PSC）患者と原発性胆汁性胆管炎（PBC）患者をそれぞれ対象にボリキシバットの有効性を検討している2つの第2b相試験、VISTASとVANTAGEを注意深く監視している。
ミルーム社のもう一つの製品であるLIVMARLIは、稀な遺伝性肝疾患である進行性家族性肝内胆汁うっ滞（PFIC）の治療薬として、欧州医薬品委員会（CHMP）より肯定的見解を得た。この勧告により、欧州連合（EU）での販売承認の可能性が出てきた。
さらに、LIVMARLIの長期投与試験から得られた新たなデータが、来る欧州肝臓学会（EASL）年次総会で発表される予定であり、アラジール症候群（ALGS）およびPFIC患者における持続的な臨床的有用性が強調される。
財務面では、ミルーム社の2024年第1四半期の業績は大幅に増加し、製品売上高は6,890万ドルに達し、前年比137％の伸びを示しました。同社は通年の売上高ガイダンスを3億1,000万～3億2,000万ドルと予想している。また、Mirum社は、3億280万ドルの現金と投資で強固な財務状況を報告している。以上、ミルーム・ファーマシューティカルズの事業と財務実績に関する最近の動きである。
InvestingProの洞察
Mirum Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: MIRM)は、有望な臨床試験を通じて希少な肝疾患に取り組む姿勢を示しており、InvestingProの財務指標は、同社の現在の市場地位と将来の可能性についてより深い考察を提供しています。
MIRMのInvestingProデータは、12.2億ドルの時価総額を示し、同社に対する市場の評価を反映している。マイナス7.7のPERが示すように、過去12ヶ月の収益性の低さにもかかわらず、同社の収益成長は際立って堅調である。前年同期比133.9%の増収は、好調な売上実績と将来的な成長の可能性を示している。
同社の財務の強さは、売上総利益率73.26%によってさらに強調されており、これはミルーム製薬が売上高に対する製造コストを効率的に管理していることを示唆している。さらに、同社は配当金を支払っておらず、利益の再投資を更なる成長と発展に向けていることを示しているが、InvestingProのヒントは、Mirumの流動資産が短期債務を上回っていることを強調しており、これは同社の流動性と財務の回復力にとってポジティブな兆候である。
さらに、MIRMに対するInvestingProのヒントには、投資家にとって重要な考慮事項が含まれている。これは、中間臨床試験結果が、有望ではあるものの、収益を生み出す可能性のある承認治療にはまだ結びついていないことと一致している。
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