米国ペンシルバニア州ラングホーン-希少呼吸器疾患専門のバイオ医薬品企業であるサヴァラ社(NASDAQ:SVRA)は本日、IMPALA-2臨床第3相試験が主要および副次評価項目を達成したと発表した。
本試験は、自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）患者に対する吸入薬モルグラモスチムの有効性と安全性を評価したものです。
主要評価項目は、24週目の一酸化炭素に対する肺の予測拡散容量（DLCO）のベースラインからの変化であり、プラセボと比較して統計学的に有意な改善を示した。この効果は48週目でも持続し、治療効果の持続性を示した。
副次的評価項目は、24週目のSt.George's Respiratory Questionnaire（SGRQ）トータルスコアおよび48週目の運動能力の改善であった。SGRQは全般的な健康状態、日常生活、幸福感を測定するもので、ベースラインからの変化がマイナスであれば改善を示す。
モルグラモスチムの忍容性は良好で、有害事象の発現頻度は治療群とプラセボ群ともに同程度であった。注目すべきは、参加者の97％が48週間の二重盲検治療を完了し、中止となった薬剤関連の有害事象はなかったことである。さらに、二重盲検期間を終了したすべての患者が、その後の96週間の非盲検期間への参加を選択した。
シンシナティ大学医学部・小児科教授でIMPALA-2試験の主任臨床研究者であるBruce Trapnell医学博士は、aPAPに対する有効な治療法に対するアンメットニーズの高さと、安全かつ有効な選択肢としてのモルグラモスチムの可能性を強調した。
サバラのマット・ポールズCEOは、2025年前半に生物製剤承認申請を完了させる意向を表明した。また、同CEOは、モルグラモスチムが米国および欧州で最初で唯一のaPAP治療薬として承認される可能性がある、同薬の良好なベネフィット・リスク・プロファイルを強調した。
モルグラモスチムは、米国食品医薬品局（FDA）から希少疾病用医薬品（Orphan Drug）、ファスト・トラック（Fast Track）、画期的治療薬（Breakthrough Therapy）の指定を受けており、欧州および英国の規制当局からも同様の指定を受けている。
このニュースはサヴァラ社のプレスリリースに基づいています。
最近のニュースでは、バイオ医薬品のSavara Inc.がアナリストの注目を集めており、Piper SandlerとOppenheimerの両社はポジティブな見通しを維持している。パイパー・サンドラーはレーティングを「オーバーウエート」、目標株価を16ドルに再決定し、今後のIMPALA-2のデータ結果に自信を示している。同社は、今後発表されるデータが、自己免疫性肺胞蛋白症（aPAP）の治療における市場環境とアンメットニーズに関する貴重な洞察を提供すると予想している。
同様に、オッペンハイマーはサバラの目標株価を前回の9.50ドルから11.00ドルに引き上げ、アウトパフォームのレーティングを再表明した。この調整は、aPAPに対する認知度の大幅な上昇が強調された米国胸部学会国際会議を受けたものである。このポジティブな見通しの主な要因は、この疾患の100％正確な診断用血液検査の導入である。
InvestingProの洞察
Savara Inc.（NASDAQ:SVRA）の臨床試験成功の発表を受けて、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注視している。InvestingProのデータによると、Savaraの時価総額は5億2,512万ドルで、臨床試験後の同社に対する市場の評価を反映している。良好な臨床結果にもかかわらず、サバラの財務指標は課題を示しており、株価収益率（PER）はマイナス10.23、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の調整後PERはマイナス8.14で、同社がまだ収益性を達成していないことを示唆している。
InvestingProのTipsは、Savaraの重要な財務面を強調している。例えば、有利子負債よりも現金の保有が多いことは、同社のバランスシートの強さを示す好材料である。しかし、2024年第1四半期時点の過去12ヵ月間の売上総利益が-5,233万ドルであることからもわかるように、同社は売上総利益率の低さに苦しんでいる。アナリストは慎重な見方をしており、今年は純利益が減少する見込みで、同じ期間内に黒字化するとは予想していない。さらに、サバラの流動資産は短期債務を上回っており、短期的な財務の健全性は高いが、過去12ヵ月間利益が出ておらず、株主配当もないため、インカム重視の投資家にとっては懸念材料となる可能性がある。
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