マサチューセッツ州ケンブリッジおよび英国サリスバリー発 - カルビスタ・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ：KALV）は、小児における遺伝性血管性浮腫（HAE）の治療を目的とした開発薬sebetralstatのKONFIDENT-KID臨床試験を開始した。この臨床試験は、北米、ヨーロッパ、アジアを含む様々な地域から、2歳から11歳までの小児約24名を登録することを目的としている。
Sebetralstatは経口血漿中カリクレイン阻害剤であり、KONFIDENT-KID試験では小児用口腔内崩壊錠（ODT）製剤を使用する。最長1年間にわたり、本剤の安全性、薬物動態、有効性に関するデータを収集する。
カルビスタ社のCEOであるベン・パレイコ氏は、予想以上に早い試験開始は、小児のHAEの新しい治療選択肢の可能性に対する医療界や患者支持者の熱意を強調するものであると表明した。現在、小児HAEに対してFDAが承認している唯一のオンデマンド治療は静脈内投与である。
もしsebetralstatが承認されれば、指定された年齢範囲内の小児のHAEに対する初めての経口オンデマンド治療薬となり、このグループのオンデマンド治療薬としてはFDAに承認された2番目の治療薬となる。
世界的な製薬会社であるカルビスタ社は、2024年2月にsebetralstatの良好な第3相データを共有し、2024年6月にFDAに新薬承認申請（NDA）を提出したばかりである。英国、欧州、日本での承認申請も年内に予定している。
同社は、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患に対する経口治療薬の開発に特化している。しかし、すべての医薬品臨床試験と同様に、その結果はさまざまなリスクと不確実性に左右される。
その他の最近のニュースでは、カルビスタ・ファーマシューティカルズ社が、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療用の経口オンデマンド治療薬セベトラルスタットで大きな進歩を遂げた。この薬剤は、第3相KONFIDENT試験で有望な結果を示し、プラセボと比較して症状緩和までの時間を有意に短縮した。カルビスタは2024年6月にセベトラルスタットの新薬承認申請を米国食品医薬品局（FDA）に提出する予定であり、その後、英国、欧州、日本での承認も計画している。
また、カルビスタはウィリアム・C・フェアリーを取締役に任命した。フェアリーの製薬・バイオテクノロジー分野での豊富な経験、特に希少疾患の治療薬の商業化に関する経験は、同社にとって大きな財産となることが期待される。
しかし、同社は最近、H.C.ウェインライトにより、「買い」のレーティングを維持しているにもかかわらず、目標株価が24.00ドルから20.00ドルに下方修正された。この調整は、アナリストが近々提出予定のセベトラルスタット申請を見越して財務モデルから第XIIa因子を削除したことを受けて、予想を再調整したことによる。
インベスティングプロの洞察
カルビスタ・ファーマシューティカルズ（NASDAQ: KALV）がsebetralstatのKONFIDENT-KID試験を進める中、同社の財務の健全性は、この小児HAE治療薬を市場に投入する可能性を監視する投資家にとって重要な検討事項である。時価総額約4億7,715万ドルのKalVistaは、調整後PER-4.37を保持しており、現在の非営利性にもかかわらず、投資家の将来の成長への期待を反映している。
インベスティング・プロが考慮すべき重要なヒントは、カルビスタがバランスシート上、負債よりも現金を多く保有していることである。さらに、アナリストは業績予想を下方修正し、今年の黒字化を見込んでいないが、同社の流動資産は短期債務を上回っており、財務の回復力を示唆している。
投資家はまた、カルビスタの売上総利益率が弱く、2024年第3四半期時点で報告された過去12ヶ月間の売上総利益は-8,487万ドルであることにも留意すべきである。これは、同社が急速にキャッシュを使い果たしている事実と相まって、新薬候補の商業化が成功しなければ、同社の事業の持続可能性に懸念を抱かせる可能性がある。
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