月曜日、パイパー・サンドラーはエッジワイズ・セラピューティクス（NASDAQ:EWTX）株のオーバーウエート（Overweight）格付けを維持し、目標株価は48.00ドルで一貫している。同社がこのバイオテクノロジー企業に自信を持っているのは、主に今後の臨床試験で期待されるデータによるものだ。エッジワイズ・セラピューティクスは9月に、健康なボランティアと、心筋の肥厚を特徴とする疾患であるoHCMを単回投与したEDG-7500試験のトップライン結果を発表する予定である。
アナリストは、今後発表されるトップラインデータの重要性を強調し、左室流出路勾配（LVOT-G）が左室駆出率（LVEF）の5％未満の低下で約50％低下すれば、LVEFの影響とは無関係にEDG-7500の有効性が確認されると強調した。これらの結果は、肥大型心筋症（HCM）の新たな治療法を確立する可能性があり、待ち望まれている。
さらに、エッジワイズ・セラピューティクスは、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）およびデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象としたsevasemten（EDG-5506）のCANYON試験のデータを2024年第4四半期に発表する予定である。このデータは、良好なフェーズ1b ARCH試験の結果を受け、「高度にリスク回避された」と見られており、GRAND CANYON試験をさらに検証するものと期待されている。さらに、2024年後半に予定されている第2相LYNX試験とFOX試験は、DMD治療開発の次のステップを導く知見を提供する予定である。
Piper Sandlerは、Edgewise Therapeutics社に対し、いくつかの重要なデータ発表の前に大きな上昇の可能性があるとして、強気のスタンスを表明した。さらなる洞察を提供するため、パイパー・サンドラーは2024年7月19日に、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）のキーオピニオンリーダー（KOL）コールとエッジワイズ・セラピューティクスのファイヤーサイドチャットの2部構成で、これらの進展についてさらに議論する予定です。
その他の最近のニュースとして、エッジワイズ・セラピューティクスは医薬品開発プログラムで大きく前進しています。このバイオ医薬品会社の主薬であるセバセムテンは、ベッカー型筋ジストロフィー（BMD）とデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の臨床試験で有望な結果を示し、アナリストの注目を集めている。RBCキャピタル・マーケッツはエッジワイズの軌跡に自信を示し、アウトパフォームのレーティングを維持し、目標株価を引き上げた。
同社の新薬候補であるsevasemtenは最近、BMDとDMDの治療薬として欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品の指定を受けた。この指定により、承認時の規制当局への手数料の減額や最長10年間の市場独占権など、様々な優遇措置が受けられる。
さらに、エッジワイズは、製薬・バイオテクノロジー分野で30年以上の経験を持つベテラン経営者、アーリーン・モリスを取締役に任命したことを発表しました。この人事は、エッジワイズが新規治療薬のパイプラインを前進させている時期に行われた。
同社はまた、RBCキャピタル・マーケッツから肯定的な評価を受けている7500心臓プログラムも進めている。同社は、2024年第3四半期の患者およびボランティアに対するヒト初データによって証明される臨床的成功を期待している。
最後に、エッジワイズ社は、成人のBMD患者を対象としたsevasemtenを評価するARCH試験の2年間の良好な結果を発表した。同社は、仮想投資家イベントでこの結果を説明し、sevasemtenとそのBMDへの影響に関するさらなる洞察を提供する予定である。
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