金曜日、H.C.ウェインライトはアローヘッド・ファーマ（NASDAQ:ARWR）株の見通しを調整し、目標株価を前回の90ドルから60ドルに引き下げる一方、買いのレーティングを維持した。この変更は、日曜日に同社の新薬候補plozasiranの追加フェーズ3試験結果が発表されたことを受けたものである。
アローヘッド・ファーマは最近、家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）の成人75人を対象とした第3相PALISADE試験のさらなるデータを発表した。本試験では、APOC3を標的としたsiRNA治療薬であるplozasiranを3ヶ月に1回皮下投与し、その有効性を評価した。その結果、プロザシランは10ヵ月目において空腹時トリグリセリドを一貫して統計学的に有意に低下させ、本試験の主要評価項目を達成した。
主要評価項目に加えて、プラセボ群と比較して急性膵炎の発生率も統計学的に有意に減少した。この副次的評価項目は、プロザシランをFCSの有力な治療薬として際立たせる可能性がある。また、試験参加者の安全性プロファイルも良好であった。
アローヘッドは、2024年後半に開催される医学会議でPALISADEの包括的データを発表する予定である。同社は、FDAとの協議を待って、動脈硬化性心血管病（ACVD）のリスクを有する混合型高脂血症患者を対象としたCAPITANと名付けられた第3相心血管系アウトカム試験を開始する準備を進めている。さらにアローヘッド社は、2024年末までに新薬承認申請を行い、承認されれば2025年後半の上市を見込んでいる。
アローヘッドの目標株価が60ドルに修正されたのは、ANGPTL3を標的とするもう一つのsiRNAであるzodasiranが、臨床開発の軌跡がさらに明確になるまでH.C.ウェインライトの予測から除外されたためである。この調整にもかかわらず、同社は現在の取引水準でアローヘッド社の株式に前向きなスタンスを維持している。
その他の最近のニュースでは、アローヘッド・ファーマシューティカルズは医薬品セクターで重要な発展を遂げている。同社のRNA干渉（RNAi）治療薬は、ゴールドマン・サックス、RBCキャピタル、シティなど様々なアナリスト会社から注目されている。
ゴールドマン・サックスはアローヘッドのカバレッジをニュートラルとし、目標株価を31ドルとした。シティも中立のスタンスを維持し、目標株価を29ドルに設定した。
アローヘッドは約6億4,900万ドルのキャッシュポジションで財務の安定性を証明しており、財務の滑走路を延長するための資金調達オプションを検討している。同社の戦略的計画には、ロイヤリティ契約と追加提携が含まれる。
アローヘッドのパイプラインは、リスクの低い肝ターゲットとリスクの高い追加肝アセットが混在しており、研究開発努力における同社の戦略的リスク管理を示している。
家族性カイロミクロン血症症候群（FCS）治療薬であるプロザシランの第3相PALISADE試験では、プラセボと比較してトリグリセリドの大幅な低下と急性膵炎発症の減少が認められた。
アローヘッド社は、今後1年以内に、重症高トリグリセリド血症（SHTG）およびハイリスク膵炎患者を対象としたプロザシランの第III相試験を開始する予定である。これらはアローヘッド・ファーマシューティカルズの最近の動向のほんの一部である。
InvestingProの洞察
アローヘッド・ファーマ（NASDAQ:ARWR）が臨床試験を進め、市場参入の準備を進める中、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。インベスティング・プロによると、アナリストは最近、来期の業績を上方修正し、今後の課題にもかかわらず上振れの可能性を示唆している。しかし、アローヘッド社は急速にキャッシュを使い果たしており、アナリストは今年度の売上高が減少すると予想しており、この期間内に黒字化することはないだろうとの見通しを示していることに注意が必要だ。
財務面では、アローヘッドの時価総額は31.1億ドルで、高い収益評価倍率で取引されている（2024年第2四半期時点のLTM価格/帳簿価格：6.44）。さらに、同社の売上高は、2024年第2四半期時点の過去12ヶ月間で87％という大幅な落ち込みを見せている。これらの指標は、アローヘッドが短期債務を賄う流動資産を持ち、中程度の負債水準で経営している一方で、同社の黒字化への道のりが短期的には険しい可能性があることを示唆している。
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