マサチューセッツ州レキシントン- 遺伝子治療企業であるユニキュア社（uniQure N.V.、NASDAQ:QURE）は、ハンチントン病の治療薬となる可能性のあるAMT-130の第I/II相試験の中間データを発表した。このデータは、24ヶ月後の脳脊髄液（CSF）中の神経変性マーカーであるニューロフィラメントライトタンパク質（NfL）レベルの低下と、疾患の進行の有意な遅延を示唆するものである。
米国と欧州で行われたこの試験には、AMT-130を高用量または低用量投与された29人の患者と、模擬手術を受けた対照群が含まれている。高用量群では、傾向スコアで重み付けした外部対照群と比較して、病勢進行が80％抑制された。低用量群では、統計学的に有意ではなかったが、30％の病勢進行抑制がみられた。
病勢進行の抑制に加え、この治療によりCSF NfLはベースライン値から11％減少した。
これらの結果を受け、ユニキュア社はFDAと臨床開発の迅速化について協議する準備を進めている。同社は、ハンチントン病に対する初めての再生医療先進治療（RMAT）指定を受け、より迅速な審査と承認プロセスを促進する可能性がある。
AMT-130は1回のみの投与で、治療に関する新たな重篤な有害事象は報告されておらず、忍容性は良好である。次のステップとしては、AMT-130と免疫抑制を併用した試験を行う第3コホートの登録を完了し、2025年半ばにさらなる中間解析を発表する予定である。
ハンチントン病は遺伝性の神経変性疾患であり、現在のところ進行を遅らせたり遅らせる治療法はない。ユニキュア社の中間解析結果は、欧米で約7万人が罹患している同疾患に罹患している人々に希望の光を与えるものである。
本記事はユニキュア社のプレスリリースに基づくものです。
その他の最近のニュースとして、Genezen社はマサチューセッツ州レキシントンにあるuniQure社の商業的遺伝子治療事業を買収し、重要な一歩を踏み出しました。この戦略的買収により、ジェネゼンは後期および商業段階の遺伝子治療開発・製造サービスをグローバルに提供する能力を強化することになる。レキシントンの拠点はジェネゼンのグローバルAAVセンター・オブ・エクセレンスとして機能し、遺伝子・細胞治療市場における同社の地位をさらに強化する。
一方、uniQure N.V.にはいくつかの重要な進展があった。株主は、同社の株式インセンティブ・プランの拡大、取締役の再任、2023年法定年次決算の採択を承認した。さらに、同社の遺伝子治療候補であるAMT-130が米国食品医薬品局（FDA）よりRMAT指定を受けた。
取締役会関連のニュースでは、社外取締役のレイチェル・ジャックとデイビッド・ミークが再選され、もう一人の社外取締役であるポーラ・ソテロプロスは次回の年次総会での再選を見送った。
これらの進展は、社内の継続的な進化と戦略計画を反映したものである。
インベスティングプロの洞察
ユニキュア（NASDAQ: QURE）がハンチントン病を対象としたAMT-130試験から有望な中間データを明らかにする中、投資家は同社の財務状況と株価パフォーマンスを注視していることだろう。インベスティング・プロによると、同社の時価総額は1億8352万ドルで、バイオテクノロジー企業に対する市場の現在の評価を反映している。
インベスティング・プロのヒントの一つは、アナリストが今年度の売上成長を期待していることを示唆している。さらに、最近のデータは、別のInvestingProのヒントで指摘したように、現在52週安値付近で取引されている同社の株価に影響を与えるかもしれない。これは、AMT-130の臨床的成功の長期的価値を信じる投資家にとって、潜在的なエントリー・ポイントになる可能性がある。
しかし、財務指標はユニキュアがいくつかの課題に直面していることを示している。同社のPERは-0.62倍とマイナスで、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の売上総利益率は-952.89％と際立って低く、研究開発努力に関連するコストが強調されている。これらの数字は、uniQureのようなバイオテクノロジー企業への投資がハイリスク・ハイリターンであることを浮き彫りにしている。
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