米マサチューセッツ州ベセズダ発-アロステリック低分子治療薬の開発を手掛けるバイオテクノロジー企業、ゲイン・セラピューティクス社（NASDAQ：GANX）は、パーキンソン病治療を目的とした主力候補薬GT-02287の第1相臨床試験が終了したことを発表した。本試験の結果、本薬剤の忍容性は良好であり、参加者に重篤な有害事象は報告されなかった。
本臨床試験は、単回投与（SAD）試験と反復投与（MAD）試験の両方を含み、健康成人を対象にGT-02287の安全性と忍容性を評価しました。最近終了したMAD試験では、32名のボランティアが14日間毎日経口投与されました。プレスリリースによると、有害事象の90％は軽度であり、計画された最高用量まで安全性シグナルは検出されなかった。
ゲイン社のハリド・イスラム取締役会長は、この結果に基づき、パーキンソン病患者を対象とした臨床試験を2024年第4四半期に開始する予定であると述べた。4月に終了したSAD試験においても、40名の健常人において重篤な有害事象は認められず、良好な結果が得られている。
GT-02287は、GBA1遺伝子の変異によりパーキンソン病で障害されるリソソーム酵素グルコセレブロシダーゼ（GCase）を標的とする。前臨床試験データは、本剤がGCaseの機能を回復させ、疾患の進行を遅らせる可能性があることを示唆している。第1相試験の安全性解析と血漿中薬物動態は8月中旬に学会で発表される予定である。
ゲイン・セラピューティクスの創薬アプローチは、AIと独自のアルゴリズムを活用し、疾患に関与するタンパク質上の新規アロステリック結合部位を同定する。同社のプラットフォームは、潜在的な低分子モジュレーターのための広大な化学空間をスクリーニングすることができ、神経変性疾患、希少遺伝性疾患、腫瘍学のための治療法の開発を加速させる。
この記事はプレスリリースの声明に基づいていることに留意されたい。
その他の動きとして、H.C.ウェインライトは、ゲイン・セラピューティックスの目標株価を、同社のリーダーシップの交代を受けて8ドルに修正した。同社のCFOであるジーン・マックが暫定CEOの役割を担い、ゲイン・セラピューティクスの創業者で取締役会会長のカリド・イスラム博士がエグゼクティブ・チェアマンとしてさらなるサポートを提供する。
同社はまた、Titan Partners Groupが単独ブックランナーを務める公募増資を実施する意向を発表した。この公募増資による資金は、GT-02287の臨床および非臨床開発などに充当される。
最後に、ゲイン・セラピューティクスはそのリーダーシップ・チームに新たなメンバーを迎えました。ジーン・マックがCFO兼暫定CEOに就任し、ヨナス・ハネスタッド医学博士が最高医学責任者に任命されました。両者ともそれぞれの分野で豊富な経験を持っている。
InvestingProの洞察
ゲイン・セラピューティクス社（NASDAQ: GANX）がGT-02287の第1相臨床試験を成功裏に終了したというニュースが流れる中、投資家は同社の財務状況と株価への潜在的な影響を考慮しているかもしれない。時価総額2,819万ドルの同社は現在、厳しい財務状況の中を進んでいる。最新のInvestingProデータによると、GANXの2024年第1四半期末までの直近12カ月間の株価純資産倍率は3.26倍で、同社が簿価に対して市場でどのように評価されているかを知ることができます。
インベスティング・プロのヒントの1つは、アナリストが今年度の売上高の伸びを予想していることを強調しており、これは同社の将来の収益源にとってポジティブな兆候である可能性があります。しかし、同社は今期黒字になる見込みはなく、急速にキャッシュを使い果たしていることも指摘されている。この状況は、同社の財務軌道を変える可能性のある新製品を市場に投入するための研究開発努力の重要性を強調している。
さらなる洞察とヒントをお探しの投資家のために、InvestingProは13の追加InvestingProヒントを含むGain Therapeuticsのより包括的な分析を提供しており、https://www.investing.com/pro/GANX。これらの貴重な洞察にアクセスするために、ユーザーはクーポンコードPRONEWS24を使用して、年間Proおよび年間または隔年Pro+サブスクリプションから最大10％割引の特別オファーを利用することができます。
この記事は一部自動翻訳機を活用して翻訳されております。詳細は利用規約をご参照ください。