火曜日、uniQure BV (NASDAQ:QURE)は、第I/II相臨床試験の追加中間データの発表を受け、TDコーウェンのアナリストによる「買い」評価を維持した。このデータでは、ハンチントン病の遺伝子治療薬であるuniQureのAMT-130が、外部の自然歴対照と比較した場合、24ヶ月時点で疾患の進行を抑制することが示された。
その結果、高用量投与群ではハンチントン病総合評価尺度（cUHDRS）が統計学的に有意に低下し、低用量投与群では顕著な結果が示された。
高用量群ではcUHDRSが0.2低下し、p値は0.007で統計学的に強い有意性が示唆された。低用量群では0.7の減少がみられたが、p値は0.21で統計的有意性は低かった。
対照群のcUHDRSスコアは1.0減少した。さらに、神経細胞の損傷や神経変性に関連するバイオマーカーであるニューロフィラメント軽鎖（NfL）に関しても、24ヵ月目に有意な統計が示された。
アナリストのコメンタリーは、これらの結果の重要性と、同社が今年下半期に開催されるタイプB再生医療先進治療（RMAT）会議でFDAと関わる計画を強調している。この会議では、AMT-130の開発と薬事承認に向けた迅速な道筋について議論することを目的としている。
uniQureの臨床試験における継続的な進展と、薬事承認に関する議論を通じてAMT-130の開発経路を早める可能性は、同社の軌道にとって極めて重要である。今回の「買い」継続は、uniQure社の方向性と遺伝子治療候補薬の治療可能性に対する自信を反映したものです。
最近のニュースでは、ユニキュアN.V.がハンチントン病治療薬AMT-130の第I/II相臨床試験の中間データを発表した。同試験では、疾患の進行が有意に抑制され、患者の脳脊髄液中の神経変性マーカーが減少した。
このため、FDAとは臨床開発を早める可能性について協議している。関連ニュースとして、Genezen社はマサチューセッツ州レキシントンにあるuniQure社の商業用遺伝子治療事業を買収した。
その他の動きとして、ユニキュア社の株主は、同社の株式インセンティブ・プランの拡大を承認し、取締役会のメンバーを再任し、2023年の法定年次決算を採択した。
投資会社のStifelは、FDAがAMT-130にRMAT指定を与えたことを受け、uniQureの買いを維持した。この指定により、遺伝子治療候補薬の開発・承認プロセスが迅速化される可能性がある。
最後に、ユニキュア社の社外取締役であるポーラ・ソテロプロス氏は、次回の年次総会における再選挙に立候補しないことを決定した。彼女の退任は、ユニキュア社の経営、業務、慣行との不一致によるものではありません。取締役会はまだ後任を発表していない。これらはすべて、現在進行中のuniQure N.V.の進化における最近の動きである。
インベスティングプロの洞察
uniQure（NASDAQ:QURE）の最近の臨床試験の進展に照らして、InvestingProのデータは、同社の財務の健全性のニュアンス画像を提示します。時価総額が3億902万ドルで、2024年第1四半期時点の過去12カ月で-82.73％の顕著な収益減少があり、投資家は注意を払う可能性があります。
2024年第1四半期の売上高は59.34%の伸びを示したものの、ユニキュアの売上総利益率は-952.89%と依然として大幅なマイナスであり、収益性の課題が浮き彫りになっている。さらに、同社の株価パフォーマンスは圧倒的で、1ヶ月の価格トータルリターンは-29.08%、1年間の価格トータルリターンは-44.17%と大幅に下落している。
InvestingProのTipsによると、アナリストはユニキュアが今年黒字になるとは予想しておらず、同社は急速に現金を使い果たしている。それでも、uniQureの流動資産が短期債務を上回っていることは注目に値する。株価のRSIは売られ過ぎの領域にあることを示しており、エントリー・ポイントを探しているバリュー投資家にとっては興味深いかもしれない。
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