サンディエゴ - アカディア・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: ACAD）は、レット症候群の治療薬である DAYBUE が長期にわたり症状の持続的な改善を示したことを示す、LILAC-1 と LILAC-2 という 2 つの延長試験の結果を発表しました。
Med誌に掲載されたこの研究結果は、DAYBUE治療を継続した患者が、レット症候群行動調査票（RSBQ）で測定されるレット症候群の行動において、より良好な転帰を示したことを示唆しています。
LILAC-1試験では、5歳から21歳の女性患者154人が、12週間の二重盲検期間の後、40週間DAYBUEを投与されました。この試験では、RSBQスコアの平均変化が報告され、患者が最初にDAYBUEを投与されたかプラセボを投与されたかにかかわらず、改善が認められた。
同様に、LILAC-1 の参加者 77 名を対象とした 32 ヵ月の試験である LILAC-2 では、RSBQ スコアの持続的な改善が認められ、有意な割合の参加者が 104 週目に少なくとも 10%の減少を経験しています。
介護者はまた、関与、手の使用、視線の改善を指摘し、一部の参加者は新しい音や言葉を発した。これらの良好な結果にもかかわらず、最も一般的な副作用は下痢と嘔吐で、そのほとんどは軽度または中等度であった。
これらの長期試験は、最初のLAVENDER試験の安全性プロファイルを反映し、DAYBUEの安全性と有効性を裏付けている。これらの知見の一貫性は、米国で推定5,000人と診断されているレット症候群の患者にとって重要な意味を持つ可能性があります。レット症候群は、コミュニケーション能力の退行や目的意識を持った手の使用などを特徴とする神経発達障害です。
DAYBUEは、レット症候群の治療メカニズムが不明なままであり、インスリン様成長因子1に由来するペプチドの合成アナログである。動物実験ではシナプス可塑性シグナルを増加させることが期待されているが、ヒトでの効果は注意深く観察されている。
アカディア・ファーマシューティカルズ社は、神経科学のブレークスルーに注力しており、これらの研究は、レット症候群の治療におけるDAYBUEの役割に関する強固なデータポートフォリオに追加されることを強調している。本発表はプレスリリースに基づくものであり、DAYBUEの有効性や安全性を保証するものではありません。
他の最近のニュースでは、アカディア・ファーマシューティカルズは、第4相LOTUSおよびLILAC-2のデータ発表後、また同社の2024年第1四半期決算報告後、複数のアナリストの調整の対象となっている。
TDコーウェンは、同社の「買い」レーティングを維持し、患者の治療において潜在的な利益を示しているアカディアの医薬品デイビューの治療見通しに対する自信を示している。しかし、H.C.ウェインライトとBofA証券は、Daybueの市場浸透とACP-101の可能性に対する予想を修正したとして、アカディアの目標株価を引き下げた。
アカディアの2024年第1四半期の売上高は2億580万ドルで、デイビューの売上高はコンセンサス予想をわずかに下回る7,590万ドルに達した。しかしながら、同社は成長軌道に自信を持っている。レット症候群に対するデイビューの有効性を検証したLOTUS試験では、患者の3分の2以上に改善が見られ、患者ケアの改善に期待が寄せられている。
また、現在臨床試験中の治験薬ACP-101も潜在的な成長ドライバーと見られている。以上が、アカディア・ファーマシューティカルズの事業と市場業績に関する最近の動向である。
InvestingProの洞察
アカディア・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: ACAD）がレット症候群治療薬DAYBUEの有望な結果を報告し続けている中、投資家や利害関係者は同社の財務状況と市場業績からさらなる背景を見出すことができるだろう。以下は、アカディアの市場でのポジションをより広く理解するためのInvestingProによる主要な洞察です：
InvestingProのデータによると、アカディアの時価総額は30.3億ドルで、製薬業界における同社の規模と投資家の評価を反映している。過去12ヶ月は黒字でなかったにもかかわらず、同社の収益の伸びは目覚ましく、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間で56.43%の増加、さらに2024年第1四半期には四半期ベースで73.75%の急上昇を記録した。アカディアの売上総利益率は50.22%で、売上高に対するコストをコントロールする堅実な能力を示している。
インベスティング・プロのヒントの中で際立っているのは、同社が先月23.4％の価格トータル・リターンを記録したことで、これは臨床試験からのポジティブなニュースを受けて投資家の信頼が高まっていることを示すものだろう。さらに、アカディアの流動資産は短期債務を上回っており、同社が当面の財務的コミットメントを管理する体制が整っていることを示唆している。
アカディアの財務指標と戦略的見通しについてさらに深く知りたい方には、InvestingProのヒントがあります。これには、同社のキャッシュ・ポジション、予想純利益成長率、アナリストによる今年の収益性予測に関する洞察が含まれる。
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