サンディエゴ-バイオ医薬品会社であるアビディティ・バイオサイエンシズ社（NASDAQ:RNA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の治療薬となりうるデルパシバート・ゾタジルセン（AOC 1044）の第1/2相臨床試験から良好な予備結果が得られたことを報告した。
EXPLORE44™と名付けられたこの試験では、エクソン44のスキッピングが可能なDMD変異患者において、ジストロフィンの産生とエクソン44のスキッピングが有意に増加し、筋損傷のマーカーであるクレアチンキナーゼ値が大幅に減少したことが示された。
デルパシバート・ゾタジルセン（別名デルゾタ）は、ホスホロジアミデート・モルホリノ・オリゴマー（PMO）を骨格筋および心臓組織に送達するように設計されており、ジストロフィン遺伝子のエクソン44をスキップすることによりジストロフィンの産生を促進する。この研究では、エクソン44のスキッピングが37％増加し、4ヵ月後の5mg/kg投与で最大66％のスキッピングが認められた。
さらに、総ジストロフィンは正常値の54％まで回復し、クレアチンキナーゼ値は5mg/kgを3回投与後、ベースラインと比較して80％以上減少し、ほぼ正常値まで低下した。
データはまた、本剤の良好な安全性と忍容性を示し、治療に起因する有害事象のほとんどは軽度または中等度であった。本試験には2つの用量レベルにわたって25人が参加し、5mg/kgのコホートでは10人の参加者について、筋伝達、エクソンスキッピング、ジストロフィン産生、クレアチンキナーゼ値が評価された。
デルゾータは、米国食品医薬品局（FDA）および欧州医薬品庁（EMA）から希少疾病用医薬品（Orphan）の指定を受けており、FDAからは希少小児用医薬品（Rare Pediatric）およびファスト・トラック（Fast Track）の指定を受けている。Avidityの社長兼CEOであるSarah Boyceは、これらの知見に基づき、del-zotaの薬事規制への道を早めることに楽観的な見方を示した。
DMDは、筋肉細胞を保護するタンパク質であるジストロフィンの欠如による進行性の筋変性を特徴とする遺伝性疾患である。主に男児が罹患し、その発症率は全世界で男児の出生3,500～5,000人に1人である。
同社は本日、投資家およびアナリスト向けの仮想イベントも開催し、試験データについて説明する。これらの結果は、アビディティ・バイオサイエンス社のプレスリリースに基づくものである。
その他の最近のニュースでは、アビディティ・バイオサイエンス社が、臨床プログラムと会社組織における有望な進展により注目の的となっている。
このバイオ医薬品会社は、FSHD治療研究の初期段階での良好な結果を発表し、BofA証券は目標株価を更新した。同社は、アビディティ株の「買い」レーティングを維持しながら、予想価格を40.00ドルから45.00ドルに引き上げた。
アビディティはまた、臨床プログラムおよび研究のさらなる開発資金を目的とした3億ドルの公募増資計画も発表した。
さらにウェルズ・ファーゴは、アビディッド・バイオサイエンシズのオーバーウエイト（Overweight）レーティングを再確認し、目標株価50.00ドルを維持した。カンター・フィッツジェラルドもアビディティ・バイオサイエンスのカバレッジをオーバーウエートで開始し、アウトパフォームの可能性を示唆した。
同社はまた、1型筋強直性ジストロフィー治療薬デルパシバート・エテデシランについて、米国食品医薬品局（FDA）から画期的治療薬（Breakthrough Therapy）の指定を受けた。
さらに、アビディティ・バイオサイエンス社は、製薬業界のベテランであるシモーナ・スケリャネック氏を取締役に任命し、取締役会を拡大した。以上が、アビディティ・バイオサイエンス社の最近の動きである。
InvestingProの洞察
アビディティ・バイオサイエンシズ社（NASDAQ:RNA）は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの治療を目的としたデルパシバート・ゾタジルセンの有望な臨床試験結果で、バイオ医薬品業界の注目を集めている。同社の進展に伴い、投資家やアナリストは財務の健全性と市場パフォーマンスに熱い視線を注いでいる。InvestingProのデータによると、アビディティ・バイオサイエンスの時価総額は44.5億ドルで、同社の将来性に対する投資家の信頼が厚いことを示している。同社の医薬品開発における革新的な躍進にもかかわらず、2024年第1四半期時点の過去12ヶ月間の売上総利益率が-1832.24%とマイナスであることは重要であり、収益性の課題を浮き彫りにしている。
よりポジティブな点では、アビディティ・バイオサイエンシズは過去3ヶ月間、54.5%のトータルリターンを記録し、6ヶ月間の値上がり率は213.63%とさらに目覚しい。この市場パフォーマンスは、同社の臨床的進歩を取り巻く楽観主義の証しである。さらに、InvestingProのヒントは、同社が貸借対照表上で負債よりも多くの現金を保有していることを強調している。これは財務の安定性を示す確かな指標であり、継続的な研究開発努力をサポートするために必要なリソースを提供する可能性がある。
より詳細な分析にご興味のある方には、InvestingProが豊富な追加ヒントを提供しており、現在11のヒントがAvidity Biosciencesに掲載されています。これらはInvestingProのAvidity Biosciences専用ページhttps://www.investing.com/pro/RNA、詳細なレポートをご覧下さい。
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