クレベランド - 臨床段階のバイオ医薬品企業であるアベオナ・セラピューティクス社（NASDAQ:ABEO）は、同社の遺伝子治療候補薬pz-celについて、メディケア・メディケイド・サービスセンター（CMS）から製品固有の処置コードを取得した。プラデマジン・ザミケラセル（pz-cel）に指定されたこのコードは、同療法が承認される可能性がある場合、病院での請求および償還プロセスを合理化することが期待される。
この新しいICD-10-PCSコードは、2024年10月1日に発効する予定であり、アベオナ社の劣性ジストロフィー性表皮水疱症（RDEB）に対する治験治療薬であるpz-celを含む入院処置の正確な文書化と分析が可能になります。この稀な遺伝性疾患は、皮膚の修復・再生能力に影響を及ぼし、しばしば重度の水疱形成や創傷を引き起こす。
さらに、CMSは2025会計年度において、pz-celをIPPS（Inpatient Prospective Payment System）の高額償還品目に指定した。メディケアの重症度診断関連グループ（MS-DRG）018は、細胞・遺伝子治療に対する入院患者への払い戻し水準としては最高レベルである。この分類も2024年10月1日に施行される予定である。
アベオナのチーフ・コマーシャル・オフィサーであるマダヴ・ヴァサンタヴァダは、CMSがpz-celを画期的な遺伝子治療技術として認めたことに満足感を示した。同氏は、CMSの決定を、商業的支払者からの肯定的なフィードバックを補完し、RDEB患者へのアクセスと償還を確保するための重要な一歩であると指摘した。
Pz-celは現在開発中で、レトロウイルスベクターを用いて患者の皮膚細胞に機能的なコラーゲン産生遺伝子を導入するように設計されている。第3相VIITAL™試験は、この治療法の有効性、安全性、忍容性を評価したものである。Pz-celは米国食品医薬品局（FDA）より、再生医療先進療法や画期的治療薬など複数の指定を受けている。
アベオナはオハイオ州クリーブランドにある遺伝子・細胞治療製造施設でpz-celを製造しており、FDAの承認が得られれば商業生産に対応できる。
このニュースはプレスリリースに基づくものであり、遺伝子治療およびバイオ医薬品分野における進行中の開発の一部である。CMSによる手技コードとDRGの付与は、FDAによる承認の可能性を待たずに、pz-celの将来的な請求と償還を容易にする可能性がある。
その他の最近のニュースとしては、アベオナ・セラピューティクス社が劣性萎縮性表皮水疱症の遺伝子治療薬であるプラデマゲン・ザミケラセルの生物製剤承認申請の再提出に向けて大きく前進した。
同社は必要なデータ作成をほぼ完了し、2024年後半に再提出する予定である。金融サービス会社のH.C.ウェインライトとスティーフェルは、アベオナの遺伝子治療の進歩の可能性を挙げ、アベオナに対する前向きな見通しを再確認した。
さらに、アベオナはビーコン・セラピューティクス社と提携し、アベオナが特許を持つAAV204キャプシドを中心に、眼疾患の遺伝子治療の可能性を探っている。同社はまた、2024年第2四半期に740万ドルの純利益を計上し、2024年5月には7500万ドルの証券募集を終了した。
以上が同社の最近の事業展開である。しかし、これらの事実はアベオナ・セラピューティクスを包括的に見るものではないことに注意する必要がある。
InvestingProの洞察
アベオナ・セラピューティクス（NASDAQ:ABEO）が遺伝子治療候補のpz-celを承認に向けて前進させる中、同社の財務の健全性は依然として投資家の重要な関心事となっている。時価総額約2億277万ドルのアベオナは、バイオ医薬品業界では中程度の規模を誇る。同社の財務指標は、臨床段階の事業体としての地位を反映しており、2024年第1四半期時点の直近12ヵ月間で227.72％という大幅な収益成長率を示しており、同社のパイプラインへの関心が高まっていることを示している。
しかし、アベオナの財務状況は複雑で、同期間の売上総利益率は-810.34％と報告されている。これは、研究開発に多額の投資を続ける同社が、事業から利益を生み出すという現在の課題を浮き彫りにしている。さらに、アベオナのPERは-1.6倍、調整後PERは-2.62倍で、同社が現在利益を生み出していないことを強調している。
インベスティング・プロのアベオナへのヒントは、複雑な様相を呈している。同社は負債よりも多くの現金を保有しており、財務の安定性を示唆しているが、同時に現金を急速に使い果たしており、長期的な持続可能性が懸念される。さらに、アベオナの株価は不安定で、臨床段階のバイオ医薬品への投資というハイリスクな性質を反映している。ポジティブな点としては、アベオナは過去3ヵ月間、15.12％の価格総合リターンを記録し、力強いリターンを示している。
アベオナへの投資を検討している投資家にとって、同社が配当を支払っていないことは注目に値する。アナリストは今年の黒字化を予想していないため、潜在的投資家は同社の財務指標を背景に同社の遺伝子治療候補の見通しを検討する必要がある。さらなる洞察については、https://www.investing.com/pro/ABEO、同社の財務の健全性と投資の可能性をより深く掘り下げた、アベオナに関するインベスティング・プロのヒントがさらに10件用意されている。
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