水曜日、カナコード・ジェニュイティはTaysha Gene Therapies (NASDAQ:TSHA) の目標株価を調整し、前回の7.00ドルから6.00ドルに引き下げた。目標株価の引き下げにもかかわらず、同社はバイオテクノロジー企業株の「買い」レーティングを維持した。
この決定は、6月の国際レット症候群財団（IRSF）会議で発表された小児レット症候群のデータに続き、アナリストが「ほぼ問題なし」と評したテイシャの2024年第2四半期報告書の後に下された。
Taysha Gene Therapies社は、再生医療先進治療（RMAT）指定を利用して規制当局とのやり取りを迅速化する意向で、今期は規制当局との臨床タイプB会議を計画している。
さらに、同社は将来の患者のために、より包括的なデータを提示することを目指している。これを踏まえ、同社はコーホート2患者のデータ更新を2025年前半と予想しており、これは従来予想されていた2024年後半から変更となる。
カナコード・ジェニュイティのアナリストは、同社の戦略的な薬事規制への関与と今後のデータ発表を強調し、テイシャの「買い」レーティングを再確認した。この楽観的なスタンスは、目標株価が引き下げられた現在も維持されている。
目標株価の調整は、第2四半期決算をカナコードのモデルに組み入れたことと、6月に実施されたTayshaの7,680万ドルの公募増資の影響による。
目標株価の引き下げは、最近の企業活動と財務の最新情報に基づく見通しの修正を反映している。Taysha Gene Therapiesは遺伝子治療法の進歩に向けて積極的に取り組んでおり、RMATの指定は規制当局との進展を促進することが期待される。市場は2025年上半期に約束されたデータ更新に期待している。
他の最近のニュースでは、Taysha Gene Therapies社がレット症候群に対するTSHA-102遺伝子治療プログラムのフェーズ1/2試験で大きな進展があったことを報告している。同社は低用量コホートから良好な安全性と有効性のデータを提供し、高用量コホートを開始し、小児臨床試験をカナダに拡大した。
財務面では、公募増資によりバランスシートが強化され、2026年第4四半期まで資金繰りが可能になった。
最近の進展としては、TSHA-102によるレット症候群患者の運動能力、コミュニケーション、社会性の改善が挙げられる。今期は2,090万ドルの純損失を計上したものの、同社は1億7,270万ドルの現金があり、安定した財務基盤を維持している。同社は2025年に高用量コホートの安全性と有効性データ、および低用量コホートの最新情報を共有する予定である。
Taysha Gene Therapies社は、疾患修飾療法が承認されていないレット症候群に対する画期的な治療法の開発を目指している。同社は、RMAT指定を利用して更新を容易にするため、FDAとの協議を期待している。
これらは、Taysha Gene Therapies社のレット症候群の遺伝子治療候補TSHA-102を前進させる継続的な努力における最近の進展である。
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