マサチューセッツ州ケンブリッジおよび英国サリスバリー発 - カルビスタ・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: KALV）は、欧州医薬品庁（EMA）がsebetralstatの販売承認申請（MAA）の審査を開始したと発表しました。
この経口薬は、自然発生的な腫脹発作を特徴とする稀な遺伝性疾患である遺伝性血管性浮腫（HAE）のオンデマンド治療薬の候補です。
MAAの有効性は、承認申請中のsebetralstatの欧州市場への導入に向けた進展を示すものである。セベトラルスタットは、欧州におけるHAE初の経口オンデマンド治療薬となる可能性がある。KalVista社のCEOであるBen Palleiko氏は、この薬剤がHAEコミュニティ内のアンメットニーズに対応できる可能性について楽観的な見方を示した。
今回の承認申請は、KONFIDENT第3相試験のデータによって裏付けられており、この試験ではsebetralstatがプラセボと比較して症状緩和までの時間を有意に短縮したことが報告されている。
この試験は12歳以上の成人および小児患者を対象とした。本試験の結果はNew England Journal of Medicine誌に掲載され、European Academy of Allergy and Clinical Immunology Congress 2024で発表された。
カルビスタ社はまた、2024年6月にセベトラルスタットの新薬承認申請を米国食品医薬品局に提出した。さらに、2024年9月4日から6日までドイツのベルリンで開催される第7回ブラジキニン・シンポジウムで、EUにおけるKONFIDENT試験の追加データを発表する予定である。
カルビスタ社は、KONFIDENT試験に加え、2～11歳の小児を対象とした本剤の安全性と有効性を評価するKONFIDENT-KID試験を開始した。承認されれば、sebetralstatはこの年齢層に対する初めての経口治療薬となり、小児HAE患者に新たな治療選択肢を提供することになる。
セベトラルスタットは、米国FDAからファスト・トラックおよび希少疾病用医薬品の指定を受け、EMAからは希少疾病用医薬品の指定を受けている。現在承認されているHAEのオンデマンド治療は、すべて静脈内または皮下投与が必要であり、経口治療の選択肢の潜在的な影響力を強調している。
このニュースは、カルビスタ・ファーマシューティカルズ社のプレスリリースに基づくものであり、sebetralstatの承認と潜在的利益に関する同社の現在の予想を反映したものである。
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