カリフォルニア州サンフランシスコ発 - Quince Therapeutics, Inc. (NASDAQ: QNCX)は、第3相ATTeST臨床試験のデータを発表し、特に6歳から9歳の小児における運動失調性脊髄拡張症（Ataxia-Telangiectasia：A-T）患者のサブセットにおいて、良好な安全性プロファイルと良好な効果を示しました。The Lancet Neurology誌に発表されたこの試験には、5大陸にまたがる22の学術機関の175人が参加した。
この試験は、デキサメタゾンリン酸エステルナトリウムを自己赤血球に封入した治療薬EryDexのA-T患者に対する安全性と有効性を評価することを目的とした。その結果、高血糖や高血圧など、慢性的なコルチコステロイドの使用に典型的に関連する重大な安全性の懸念は認められなかった。修正国際共同失調症評価尺度（mICARS）に基づく主要有効性評価項目は、全体集団では統計学的有意性を示さなかったものの、プロトコールごとの集団および事前に特定した若年患者のサブグループでは、神経症状の有意な軽減が観察された。
現在患者を登録中の重要な第3相試験であるNEAT試験では、引き続きエリデックスの神経学的効果を調査しています。米国食品医薬品局（FDA）との特別プロトコル評価契約に基づき実施されるクインス試験は、6歳から9歳の患者約86人と10歳以上の患者約20人の登録を目指している。トップライン結果は2025年第4四半期に期待され、良好な結果が得られた場合、2026年に承認申請の可能性がある。
A-Tはまれな遺伝性神経変性疾患で、現在までに承認された治療法はない。進行性の神経機能低下を特徴とし、思春期までに車椅子生活になることが多い。罹患者の寿命の中央値は約25〜30年である。
Quince Therapeutics社は、希少疾患に特化した後期段階のバイオテクノロジー企業で、独自の自己細胞内薬物カプセル化技術をEryDexシステムに活用し、慢性副腎皮質ステロイド治療に伴う副作用の軽減を目指している。
本記事の情報はQuince Therapeutics社のプレスリリースに基づいています。
他の最近のニュースでは、クインス・セラピューティクス社が最低入札価格要件を満たさないため、ナスダック・グローバル・セレクト・マーケットからの上場廃止の可能性に直面している。このバイオ医薬品会社には、2024年12月17日までにコンプライアンスを回復することが求められており、もし達成できない場合は、180日間のコンプライアンス期間が追加されるナスダック・キャピタル・マーケットへの上場移管を検討する可能性がある。同社がナスダックの上場継続基準を満たすことができるか、あるいは上場期間の延長を確保できるかは不透明である。
さらに、米国食品医薬品局（FDA）は、クインス・セラピューティクスの小児希少疾患である脊髄拡張症（A-T）治療薬エリデックス・システムをファーストトラック指定した。この開発は、以前の第3相試験のデータに基づくもので、同社にとって重要な規制上のマイルストーンとなる。クインス社は現在、A-T患者におけるEryDexの神経学的効果をさらに評価するため、グローバル第3相NEAT臨床試験の参加者を登録中です。
これらの進展は、ナスダック上場廃止の可能性とFDAによるEryDexのファスト・トラック指定という、クインス・セラピューティクスに関わる最近の出来事の一部であり、重要なハイライトである。同社はナスダック不適合に対処するための選択肢を模索し続け、EryDexの臨床試験を積極的に進めている。
InvestingProの洞察
Quince Therapeutics (NASDAQ: QNCX)は、同社のEryDexシステムによる失調症性脊髄拡張症の治療オプションの探求を続けており、同社の財務状況と株価パフォーマンスは投資家にとってより広範な背景を提供している。2024年第1四半期までの直近12ヶ月の時点で、クインス・セラピューティックスの時価総額は2,376万ドルで、バイオテクノロジー業界における同社の規模を反映している。臨床試験で直面した課題にもかかわらず、同社のバランスシートは流動性の強さを示しており、手元資金が負債を上回っている。
業績面では、株価は大幅な下降を経験しており、過去1年間の価格トータルリターンは-56.72%で、現在52週安値付近で取引されている。インベスティング・プロのフェアバリュー予想は1.01ドルで、前回の終値0.55ドルよりかなり高い。さらに、相対力指数（RSI）は株価が売られ過ぎの領域にあることを示しており、潜在的な反発を求めるトレーダーを引き付ける可能性がある。
投資家は、現金の急速な枯渇や粗利率の低さといった同社の課題に注意する必要がある。クインス・セラピューティクスは配当を支払っていないが、これは利益を研究開発に再投資する成長志向のバイオテクノロジー企業では一般的なことである。
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