マサチューセッツ州ケンブリッジ- フルクラム・セラピューティクス社（NASDAQ:FULC）は本日、イザベル・カロフォノス（Isabel Kalofonos）を最高商業責任者（CCO）に、ヘザー・フォールズ（Heather Faulds）を最高薬事・品質保証責任者（CRC）に任命したことを発表しました。新役員は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）治療薬ロスマピモドの新薬承認申請（NDA）提出とその後の商業的発売において重要な役割を果たすことになります。
イザベル・カロフォノスは、ELAHEREやTAKHZYROなど希少疾患治療薬の上市に成功した経歴を持ち、フルクラムに入社。フルクラムの社長兼CEOであるアレックス・C・サピールは、カロフォノス氏がフルクラムを商業段階へと導く能力に信頼を寄せていることを表明した。カロフォノス社は、FSHDに対する初の経口治療薬となりうるロスマピモドの重要性を強調し、アンメット・メディカル・ニーズへの取り組みに対する同社のコミットメントを強調した。
ヘザー・フォールズは、バイオジェン社在職中に脊髄性筋萎縮症治療薬SPINRAZAのFDA優先審査と迅速承認に貢献するなど、薬事戦略における20年以上の経験を有している。Sapir氏は、ロスマピモドの今後の薬事承認プロセスにはFaulds氏の専門知識が不可欠であると強調した。
フルクラム・セラピューティクス社は、ロスマピモドとポシレジールをリードプログラムとして、遺伝的に定義された希少疾患の治療用低分子の開発に従事している。ロスマピモドはFDAのファスト・トラックおよび希少疾病用医薬品の指定を受けており、現在臨床第3相評価段階にある。
losmapimodが開発されているFSHDは、進行性で衰弱性の疾患であり、米国だけでも3万人の患者がいると推定されている。筋肉の衰えを引き起こし、日常生活活動、運動能力、自立性に影響を及ぼすこの疾患に対しては、現在、承認された治療法はない。
このニュースはフルクラム・セラピューティクス社のプレスリリースに基づいています。同社の将来の見通しに関する記述には、ロスマピモドの進歩や承認を含め、リスクや不確実性が含まれており、今後の進展により変更される可能性があります。
その他の最近のニュースとして、フルクラム・セラピューティクス社は、顔面肩甲上腕型筋ジストロフィー（FSHD）の治療薬となりうるロスマピモドの第3相REACH試験の進捗状況を発表した。同社は、2024年10月末までにトップラインデータを報告する予定であり、第4四半期の最初のガイダンスを前倒しする。また、フルクラムはサノフィと協力し、米国外でのロスマピモドの承認申請と商業的上市の準備を進めている。さらに、同社の財務状況は安定しており、2027年まで事業を支える手元資金があると予測されている。
フルクラムは、2022年第3四半期に商業組織を構築し、チーフ・コマーシャル・オフィサーを任命し、米国でのロスマピモドのNDA申請と商業上市に備える予定である。
一方、鎌状赤血球症を対象とした経口HbF誘導剤pociredirの第1b相PIONEER試験は進行中で、2025年にデータが得られる見込みである。これらの進展は、フルクラムが臨床試験を進め、losmapimodの商業化に備えていることを示している。
InvestingProの洞察
フルクラム・セラピューティクス（NASDAQ:FULC）がlosmapimodの商業化に向けて準備を進めている中、同社の財務状況と市場実績は、同社の見通しに関する重要な洞察を提供している。時価総額5億7,658万ドルのフルクラムは、貸借対照表に負債よりも多くの現金を保有し、強力なキャッシュポジションを示しており、商業段階に移行する同社の財務の安定性を強調するInvestingProのヒントです。
同社の株価は過去1年間で136.32%上昇と大幅なリターンを見せており、これは同社の成長の可能性に対する投資家の楽観論を反映している。この楽観論は、アナリストが今年度の売上成長を予想していることでも裏付けられており、ロスマピモドの成功に対する潜在的な市場の信頼を強調している。
フルクラムの過去12ヶ月間のPERは-28.59で、収益性が低いにもかかわらず、収益の伸びは爆発的で、2024年第2四半期現在、過去12ヶ月間で2582.55%という驚異的な伸びを誇っている。これは、同社のパイプラインへの投資が財務的な成長につながり始めていることを示唆しており、losmapimodの上市が成功すれば、さらに促進される可能性がある。
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