火曜日、H.C.ウェインライトは、uniQure BV (NASDAQ:QURE)の株式について、25.00ドルの目標株価とともに「買い」のレーティングを再確認した。同社のアナリストは、同社の2024年第2四半期決算を強調し、遺伝子治療（GT）パイプラインの最新情報を提供した。ユニキュアは、現在フェーズ1/2開発中のハンチントン病治療薬GT候補であるAMT-130の加速臨床開発パスについて議論するため、2024年後半にFDAとのタイプB会議を準備している。同社は2024年末までにFDAからのフィードバックを共有する予定である。
uniQure社は、AMT-130の安全性と忍容性を評価するため、現在進行中のフェーズ1/2試験の第3コホートの患者への投与を継続しており、このコホートへの登録は2024年後半に完了する予定である。このグループの安全性データは2025年前半に期待されている。さらに、ユニキュア社は2024年8月15日、ファブリー病を対象としたGTプログラムであるAMT-191のフェーズ1/2a非盲検試験を開始した。
また、難治性中側頭葉てんかん（rMTLE）およびSOD1筋萎縮性側索硬化症（ALS）を対象としたGTプログラムも進めている。スクリーニングは開始されており、rMTLEを対象としたAMT-260のフェーズ1/2a試験とALSを対象としたAMT-162のフェーズ1/2試験は、いずれも2024年第3四半期に患者登録が開始される予定である。
ユニキュア社は、事業の最適化を図るため、従業員の65％削減やマサチューセッツ州レキシントンの製造施設の売却を含む大幅な組織再編を発表した。これらの措置は、特にハンチントン病とrMTLEをターゲットとしたGTプログラムの開発を優先させるという同社の戦略の一環である。
2024年第2四半期末時点で、ユニキュア社は約5億2,400万ドルの手元資金があると報告している。同社は、これらの資金とリストラクチャリング努力により見込まれる貯蓄により、2027年末までの事業を支えるのに十分であると見積もっている。
その他の最近のニュースとして、ユニキュアN.V.は、ハンチントン病の遺伝子治療候補であるAMT-130の第I/II相試験から有望な中間データを報告した。同試験では、疾患の進行が大幅に抑制され、神経変性マーカーであるニューロフィラメント軽タンパク質が顕著に減少した。このため、FDAとは臨床開発の迅速化の可能性について協議している。
さらにジェネゼンは、マサチューセッツ州レキシントンにあるユニキュア社の商業用遺伝子治療事業を買収し、グローバルな遺伝子治療開発能力を強化した。レキシントンの拠点はジェネゼンのグローバルAAVセンター・オブ・エクセレンスとして機能する。
アナリストの格付けでは、H.C.ウェインライトとStifelの両社は、良好な臨床試験の更新とFDAによるAMT-130のRMAT指定を受けて、ユニキュア社の「買い」を維持している。
ガバナンスに関しては、ユニキュアの株主は、同社の株式インセンティブ・プランの拡大、取締役の再任、2023年法定年次決算の採択を承認した。しかし、非執行取締役であるポーラ・ソテロプロス氏は、次回の年次総会での再選に立候補しないことを選択した。
インベスティングプロの洞察
uniQure NV (NASDAQ:QURE)が臨床試験と組織再編を進める中、InvestingProのリアルタイムデータは同社の財務健全性と市場パフォーマンスのスナップショットを提供します。時価総額約3億1,994万ドルのuniQureの現在の評価は、投資家のセンチメントと市場の状況を反映しています。2024年第2四半期時点の過去12ヶ月の収益成長率は-75.25%と厳しいものの、同社の四半期収益成長率は359.37%と大幅なスパイクを示しており、同社の事業における潜在的なボラティリティまたは大幅な変化を示しています。
InvestingProのTipsによると、アナリストは今期の売上成長について楽観的で、6人のアナリストが来期の業績を上方修正している。これは、ユニキュアのパイプラインと将来性への自信の表れかもしれない。しかし、同社はキャッシュを急速に使い果たしており、投資家が考慮すべき重要な要素である粗利率の低さに苦しんでいることが指摘されている。ポジティブな点としては、uniQureの流動資産は短期債務を上回っており、同社は適度なレベルの負債で運営されており、ある程度の財務的安定性を提供している。より詳細な分析にご興味のある方は、https://www.investing.com/pro/QURE、InvestingPro Tipsをご参照ください。
遺伝子治療プログラムへの再投資戦略を反映し、同社は配当 を支払っていないが、株価は過去3ヶ月で35.46%上昇し、力強いリターン を経験している。これは、同社の可能性が市場に認知されたこと、あるいは特定の出来事が投資家心理に好影響を与えたことを示している可能性がある。uniQureが臨床試験を進め、業務を合理化し続ける中、これらの財務指標とInvestingProの専門家の洞察は、同社の進捗状況と投資の可能性を把握したい投資家にとって貴重なものとなるだろう。
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