リズムファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ:RYTM）は本日、米国食品医薬品局（FDA）が、特定の遺伝性肥満症の低年齢児への治療拡大を目的としたIMCIVREE®（一般名：setmelanotide）の追加新薬承認申請（sNDA）を受理したと発表しました。FDAは、本申請の優先審査期間を2024年12月26日に設定しました。
本申請は、現在、6歳以上の慢性的な体重管理の適応で承認されているイムシブリー®を、バルデット・ ビードル症候群（BBS）またはプロテイン転換酵素サブチリシン/ケキシン1型（PCSK1）、レプチン受容体（LEPR）を含むプロ オピオメラノコルチン（POMC）の欠損による肥満症の2歳未満の小児にも適応拡大するものです。本申請は、6歳未満の患者においてBMI-Zスコアの平均低下およびBMIの平均低下を示した第3相試験のデータによって裏付けられている。
今回の適応拡大は、同剤の現在の適応に加えて、欧州委員会が最近承認した、BBSまたはPOMC、PCSK1、LEPR欠損症の2歳以上の小児に対する同剤の処方に基づくものである。
リズム社の会長兼最高経営責任者兼社長であるデビッド・ミーカー医学博士は、希少なMC4R経路疾患に起因する摂食亢進症や高度肥満症に対する本剤の効果を強調し、より早い年齢での治療がもたらす潜在的な影響について楽観的な見方を示しました。
IMCIVREE®はMC4Rアゴニストであり、これらの遺伝的疾患に対して初めてFDAが承認した治療薬です。本剤の承認およびsNDAは、希少な神経内分泌疾患に対するリズムファーマシューティカルズの広範なコミットメントの一環です。
このニュースはリズム製薬のプレスリリースに基づくものです。同社は、将来の見通しに関する記述にはリスクや不確実性が伴うため、実際の結果が予測とは異なる可能性があることに注意を促している。
他の最近のニュースでは、リズム・ファーマシューティカルズは2024年第2四半期に2,910万ドルの収益を上げ、好調な業績を示した。バルデ・ビードル症候群（BBS）の治療薬である同薬は、欧州連合（EU）で2歳から6歳未満までの小児適応の承認を取得した。メディケイド州プログラムでの償還問題に遭遇しているものの、リズム・ファーマシューティカルズ社は商業戦略について楽観的な姿勢を崩していない。
同社はまた、2つの新しいMC4R作動薬の第2相試験を開始し、開発パイプラインを拡大している。カナコード・ジェニュイティは最近、リズム・ファーマシューティカルズの業績見通しを修正し、目標株価を79ドルから77ドルに引き下げたが、株価は「買い」を維持した。この変更は、同社の第2四半期決算がコンセンサス予想とほぼ一致したことを受けたものだ。
リズム製薬は、視床下部肥満患者を対象としたセトメラノチドの第3相試験も進行中で、これはカナコード・ジェニュイティの同社モデルにおける重要な要素である。この試験では、主要評価項目である肥満度指数（BMI）の低下において、プラセボに対して10％の差を検出することを目標としている。これらの最近の進展は、リズム・ファーマシューティカルズの成長へのコミットメントと課題克服への戦略的アプローチを強調するものである。
InvestingProの洞察
リズム・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:RYTM）がIMCIVREE®の使用拡大に関するFDAの決定を待つ中、投資家や関係者は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。InvestingProの最新データによると、リズム・ファーマシューティカルズは2024年第2四半期時点で過去12ヶ月間の売上総利益率が88.8%という驚異的な数字を誇っており、同社製品の収益性を維持する能力を反映している。これは、同社が主力薬の適用拡大を目指す中で、特に重要な意味を持つもので、若年患者への承認が得られれば、収益源を拡大できる可能性がある。
有望な売上総利益率にもかかわらず、リズム製薬は現在71.66という高い株価純資産倍率で取引されている。これは、特にIMCIVREE®の市場拡大の可能性を考慮すると、同社の将来的な成長見通しに対する投資家の自信を示している可能性がある。加えて、同社は過去1年間で、価格のトータルリターンが78.55％上昇するという力強いリターンを経験しており、リズムの戦略的イニシアティブとパイプライン開発を取り巻く投資家の熱意を強調している。
インベスティング・プロのヒントはまた、リズムの流動資産は短期債務を上回っており、良好な流動性を示している一方で、アナリストは同社が今年利益を上げるとは予想しておらず、純利益が減少すると予想されているため、慎重であることを明らかにしている。これらの洞察は、市場がリズムの長期的な可能性を楽観視している一方で、同社が直面する可能性のある短期的な課題があることを示唆している。より深い分析にご興味のある方は、InvestingProがリズムの財務状況と見通しをさらに理解するためのヒントを提供しています。
リズム・ファーマシューティカルズをポートフォリオの一部として検討している投資家にとって、同社の財務の健全性と市場パフォーマンスのより包括的なビューを提供することができる13の追加のInvestingProヒントが利用可能であることは注目に値する。詳細な分析と、より多くの情報に基づいた投資判断のために、https://www.investing.com/pro/RYTM。
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