ペンシルバニア州マルバーン-遺伝子・細胞治療およびワクチン専門のバイオテクノロジー企業であるオキュジェン社（NASDAQ: OCGN）は、スターガルト病に対する薬剤候補OCU410STの第1/2相GARDian臨床試験において、第3コホートの投与が完了したことを発表した。この遺伝子疾患は、欧米で約10万人が罹患しており、網膜変性による進行性の視力低下をもたらす。
今回の開発により、用量漸増試験のフェーズ1が終了し、3名の被験者に最高用量が投与された。本試験は、OCU410STの1回網膜下投与の安全性と有効性を評価することを目的として、米国内の6つの主要な網膜手術センターで実施されている。
オキュジェン社のチーフ・メディカル・オフィサーであるHuma Qamar博士は、スターガルト病患者のアンメット・メディカル・ニーズに応えるため、本試験を効率的に進めていくことを表明した。現在、この疾患に対してFDAが承認した治療法はありません。
OCU410STは、AAVデリバリー・プラットフォームを利用してRORA遺伝子を網膜に輸送する新規遺伝子治療薬である。RORA遺伝子は、リポフスチン形成や酸化ストレスなど、スターガルト病に関連する経路の制御に関与している。
Retina Consultants of Texasの研究ディレクターであり、本試験の治験責任医師であるCharles Wykoff医学博士によると、OCU410STの安全性と忍容性のプロフィールは、臨床試験が進行するにつれて有望なものとなっている。
オキュジェン社は、OCU410STの臨床経過に関する最新情報を定期的に提供し続けます。同社は、革新的な遺伝子治療プラットフォームを通じて様々な網膜疾患の治療法を開発し、アンメット・メディカル・ニーズを解決するために感染症や整形外科疾患の研究を行うなど、幅広い使命を担っている。
このニュースはOcugen, Inc.のプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースとして、バイオ医薬品企業であるOcugen Inc.は、臨床プログラムと財務において大きく前進しました。同社は3,260万ドルの資金調達に成功し、2025年第3四半期まで財務のランウェイを延長し、2024年6月30日現在の現金残高を1,600万ドルと報告した。しかし、同四半期の営業費用総額は1660万ドルに達し、現金は2023年12月31日の3950万ドルから2024年6月30日には1600万ドルに減少している。
オキュジェン社の主な進展としては、OCU400遺伝子治療プラットフォームの進展が挙げられる。網膜色素変性症を対象に現在第3相試験中のこの治療法は、2026年の生物学的製剤承認申請に向けて順調に進んでいる。同社はまた、OCU410およびOCU410STプログラムについても、それぞれ地理的萎縮症およびスターガルト病を対象として取り組んでおり、OCU200プログラムについてはFDAによる臨床保留措置に積極的に対処している。
さらに、OCU400の第3相臨床試験について、カナダ保健省から異議なしとの通知を受領しており、これにより同社はliMeliGhT試験をカナダの患者にも拡大することができる。この動きにより、稀な遺伝性網膜疾患である網膜色素変性症に対する遺伝子診断的アプローチとして、この治療法の開発が加速する可能性がある。これらは、バイオテクノロジー・リーダーとしての地位を確固たるものにしようとする同社の最近の動きである。
InvestingProの洞察
Ocugen, Inc. (NASDAQ: OCGN)がスターガルト病を対象としたGARDian臨床試験で前進を遂げる中、投資家や業界オブザーバーは同社の財務状況と株価パフォーマンスを注視している。インベスティング・プロのデータによると、オキュジェンの時価総額は3億8285万ドルで、アンメット・メディカル・ニーズへの対応の可能性に対するバイオテクノロジー市場の関心を反映している。臨床開発を取り巻く楽観論にもかかわらず、アナリストは、今年度の予想売上減少や弱い売上総利益率に見られるように、懸念を強調している。
インベスティング・プロのヒントは、オキュジェンの株価はかなり不安定であり、これは同社の臨床試験の進展と財務指標の両方に対する市場の反応を示している可能性があると指摘している。同社の株価純資産倍率は22.62倍と高く、2024年第2四半期末までの直近12ヵ月間の株価が簿価に比べて割高であることを示唆している。さらに、Ocugenは131.3%という大幅な年初来トータルリターンを記録しているが、先月は-18.9%と振るわなかったことに注意が必要だ。
Ocugenをポートフォリオの一部として検討している投資家は、同社が今年利益を上げる見込みがなく、過去12ヶ月間利益を上げていないことに注意すべきである。より詳細な分析と追加的な洞察をお探しの方には、さらに11のInvestingPro Tipsが用意されており、同銘柄の見通しについてさらなるガイダンスを提供することができる。
詳細については、OcugenのInvestingProプラットフォームhttps://www.investing.com/pro/OCGN。
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