マサチューセッツ州ケンブリッジおよび英国サリスバリー発 - カルビスタ・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: KALV）は、12歳以上の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者に対する初の経口オンデマンド治療薬となる可能性のあるsebetralstatの新薬承認申請をFDAに受理され、重要なマイルストーンに到達した。FDAは2025年6月17日をPDUFA（Prescription Drug User Fee Act：処方薬ユーザーフィー法）の目標日として、本申請に対する決定を行う。
本申請は、sebetralstatがプラセボよりも早く症状を緩和し、プラセボと同等の安全性プロファイルを示したKONFIDENT第3相臨床試験のデータに基づいている。現在進行中のKONFIDENT-S非盲検延長試験では、喉頭発作の症状緩和開始までの時間中央値が1.3時間であり、これらの所見を裏付けている。
同社はまた、2～11歳の小児を対象にsebetralstatの安全性と有効性を評価するKONFIDENT-KID試験を開始した。この試験は現在参加者を登録中であり、成功すればセベトラルスタットがこの年齢層に対する初の経口オンデマンド治療薬となる可能性がある。
セベトラルスタットは、自然発生的でしばしば痛みを伴う腫脹発作を特徴とする稀な遺伝性疾患であるHAEに影響を与える可能性があることから、FDAからファスト・トラックおよび希少疾病用医薬品の指定を受けている。また、欧州医薬品庁（EMA）からも希少疾病用医薬品の指定を受けており、同庁は販売承認申請を有効としている。
カルビスタ社は、2024年後半に英国や日本を含む追加市場での承認を申請する予定である。この拡大は、世界市場におけるアンメット・メディカル・ニーズに対応するという同社の戦略に沿ったものである。
このニュースは、カルビスタ・ファーマシューティカルズ社のプレスリリースに基づくものです。同社は、HAEに対する画期的な治療法について、臨床試験を継続し、規制当局の決定を待っている。
他の最近のニュースでは、カルビスタ・ファーマシューティカルズ社は、遺伝性血管性浮腫（HAE）治療の画期的治療薬となりうるセベトラルスタットの開発において大きな前進を遂げました。欧州医薬品庁（EMA）は、オンデマンドHAE治療の有望な候補であるsebetralstatの販売承認申請（MAA）の審査を開始した。この進展は、承認待ちの同薬の欧州市場への導入に向けた前進を意味する。この申請は、sebetralstatがプラセボと比較して症状緩和までの時間を有意に短縮したことを報告したKONFIDENT第3相試験のデータに裏打ちされたものである。
カルビスタはまた、マサチューセッツ州フラミンガムに新しい本社と研究所の賃貸契約を締結した。リース契約は2024年7月16日から有効で、約32,110平方フィート（200 Crossing Boulevard）を使用する。
さらに同社は、小児患者のHAE治療を目的としたsebetralstatのKONFIDENT-KID臨床試験を進めている。承認されれば、sebetralstatはこの年齢層に対する初めての経口治療薬となり、小児HAE患者に新しい治療選択肢を提供することになる。
アナリストの面では、H.C.ウェインライトはカルビスタ社に対し、買い（Buy）のレーティングと20ドルの目標株価を継続し、ポジティブなスタンスを維持している。この楽観論は、同社が最近セベトラルスタットの新薬承認申請（NDA）を提出したことにある。これらは、アンメット・メディカル・ニーズの高い疾患に対する革新的な治療法を提供するためのカルビスタの継続的な取り組みにおける最近の進展である。
InvestingProの洞察
カルビスタ・ファーマシューティカルズ・インク（NASDAQ: KALV）のsebetralstatの新薬申請による有望な臨床的進歩の中、投資家は同社の財務状況と市場パフォーマンスを注意深く見守っている。InvestingProの最新データによると、カルビスタの時価総額は約5億7,687万ドル。新治療による成長の可能性があるにもかかわらず、同社の株価収益率（PER）は-3.87であり、投資家は短期的な収益性に懸念を抱いている可能性があることを示している。
InvestingProのTipsによると、カルビスタのバランスシートは負債よりも現金の方が多く、財務の安定性にはプラスだが、同社は手元資金を急速に使い果たしている。これは投資家が考慮すべき重要な要素であり、特に同社がコストのかかる医薬品開発プロセスを進め、市場承認を目指す際には重要である。さらに、カルビスタの売上総利益率は低迷しており、純利益は今年減少すると予想されている。これは、追加資本を求めずに進行中の試験に資金を供給する同社の能力に影響を与える可能性がある。
投資家は株式市場における同社のパフォーマンスにも注目しており、同社の1年間の価格トータルリターンは9.31％となっている。株価は現在、52週高値の79.32%で取引されており、過去3ヶ月の1日平均出来高は0.32万米ドルである。これらの指標は、KalVistaの継続的な活動と将来の見通しに対する市場の評価を垣間見ることができる。
KalVistaの財務状況と将来展望をより深く理解するために、関心のある方は、過去12ヶ月間の同社の収益性、短期的な債務を履行する能力、アナリストからの今年度の収益性に関する期待などの追加的な洞察を含む、さらなるInvestingProのヒントを探索することができます。包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProにはさらに8つのヒントがあります。
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