火曜日、Stifel は Denali Therapeutics Inc. (NASDAQ:DNLI) の株価目標22.00ドルを据え置き、Hold のレーティングを維持した。同社は、ハンター症候群の潜在的治療薬である製品DNL310に関するデナリの米国食品医薬品局（FDA）との最近の進展を認めた。
FDA医薬品評価研究センター(CDER)との会議に成功した後、デナリは脳脊髄液ヘパラン硫酸(CSF HS)レベルに基づいて2025年の早い時期に早期承認申請を行う見込みである。
この楽観的な見方は、レーガン-ユドール財団とのワークショップや、第2四半期にCDERから早期承認への道筋について議論する意思を表明する正式な連絡があったことなど、一連の進展に起因している。
こうした明るい兆しにもかかわらず、Stifel社は、ハンター症候群の市場機会の大半が米国外にあることから、現在進行中の第2/3相臨床試験に伴うリスクや、欧州医薬品庁（EMA）の本治療に対する姿勢など、依然として大きな不確実性があると指摘している。
FDAの生物製剤評価研究センター（CBER）とCDERの連携は、デナリにとって重要な前進であり、デナリを商業段階に移行させる位置づけとなる。さらに、この進展は、サンフィリッポ症候群に対するDNL126を含むデナリの酵素補充療法（ERT）プラットフォームにとっても肯定的に受け止められており、2024年末までに最初のバイオマーカーデータが期待されている。
その他の最近のニュースでは、デナリ・セラピューティクスは治験治療で大きな進展を見せている。米国食品医薬品局（FDA）は、デナリのMPS II治療薬であるチビデノフスプ・アルファの早期承認に合意した。
この決定は、脳脊髄液ヘパラン硫酸の90％減少や様々な臨床転帰の改善など、有望な第1/2相試験データを受けたものである。この治療薬は2025年初頭に承認申請される予定である。
さらに、FDAは、希少疾患の治療法開発を迅速に進めることを目的としたSupport for clinical Trials Advancing Rare disease Therapeutics (START) Pilot ProgramにデナリのDNL126を選定した。これにより、希少な神経変性疾患であるMPS IIIAの治療薬であるDNL126の開発が促進される可能性がある。
薬物送達技術の分野では、デナリのオリゴヌクレオチド輸送体（OTV）プラットフォームが、アンチセンスオリゴヌクレオチドを中枢神経系や筋肉組織に送達する可能性を実証した。これは同社の医薬品開発プログラムにとって重要なマイルストーンとなる。
アナリストのコメントでは、H.C.ウェインライトはデナリの目標株価を95ドルから90ドルに修正し、買いを維持している。Stifelも目標株価を調整し、26.00ドルから22.00ドルに引き下げた。これらの調整は、デナリの進行中の開発プログラムの見直しを反映している。
インベスティングプロの洞察
デナリ・セラピューティクス・インク（NASDAQ:DNLI）が有望な治療法の規制状況をナビゲートする中、財務指標と市場センチメントは投資家にとって追加的な文脈を提供することができます。時価総額35.4億ドルのデナリの財務の健全性は、負債よりも多くの現金を保有するバランスシートに支えられており、ある程度の弾力性を提供しています。
アナリストの予測では、今年度の売上高は減少し、純利益も減少すると予想されている。しかし、4人のアナリストが来期の業績を上方修正していることは注目に値する。
InvestingProのデータでは、2024年第2四半期時点の過去12ヶ月間の売上高成長率はマイナス99.63%、売上総利益率は憂慮すべきマイナス33255.09%となっており、厳しい状況が明らかになっている。株価は高い収益評価倍率で取引されており、52週高値近辺で取引されている事実とともに、市場が将来の成長期待や治療の成功の可能性を織り込んでいる可能性を示唆している。パフォーマンス面では、DNLIは最近の投資家の自信を反映し、19.92％増と過去3ヶ月で力強いリターンを達成している。
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