TDコーウェンは、同社の血友病Aに対する遺伝子編集プログラムの有望なデータが発表されたことを受け、メタゲノミ・インク（NASDAQ: MGX）の株式の買いを維持している。
最新の12カ月間の非ヒト霊長類（NHP）のデータでは、第VIII因子（FVIII）活性レベルは持続性を維持し、9～12カ月間と3～6カ月間で有意な低下なく、正常活性レベルの9％、41％、82％を示した。
メタジェノミの血友病A治療薬に関する現在進行中の研究によれば、本治療薬は忍容性があり、顕著な有害事象（AE）は発生していない。この所見は、4.5カ月の時点で発表された以前のデータと一致しており、治療成績の経時的安定性を示唆しています。
メタジェノミの開発候補品であるMGX-001は、今後も計画通りに進行し、2026年までに治験許可申請（IND）を提出する予定である。
MGX-001は、血液凝固を阻害する遺伝性疾患である血友病Aの治療薬となる可能性があり、同社はこの治療薬の開発に向けて努力している。
NHP試験から得られた良好なデータは、遺伝子編集とその血友病A治療への応用に対する同社のアプローチを支持するものである。この段階での治療法の耐久性と忍容性は、将来のヒト臨床試験における潜在的な有効性と安全性プロファイルの重要な指標となる。
その他の最近のニュースとしては、遺伝子医薬の会社であるメタジェノミ社が、血友病Aを対象とした同社の治験薬MGX-001の前臨床試験において、非ヒト霊長類を用いた12ヶ月間にわたる持続的な有効性を示したと報告した。
本試験の結果、本治療薬の忍容性は概ね良好であり、血液凝固に不可欠な血液凝固第VIII因子活性の有意な低下は認められなかった。メタゲノミ社は、血友病Aに対する耐久性のある1回限りの根治的治療法の確立を目指しており、2026年の治験薬申請を目指している。
しかし、H.C.ウェインライトは最近、ファイザーが血友病Aを対象とした遺伝子治療の第3相臨床試験に成功し、競争が激化する可能性があるとして、メタゲノミの目標株価を引き下げた。にもかかわらず、H.C.ウェインライトはメタゲノミの買いのレーティングを維持し、その強力な血友病Aプログラムと2027年までの運営資金を賄う十分な資本を強調した。
一方、JPモルガンは、モデナとの提携解消を受け、メタジェノミの格付けを「オーバーウェイト」から「ニュートラル」に引き下げた。今回の格下げにもかかわらず、JPモルガンはメタゲノミが現在進行中のイオニスとの提携や短期的なカタリストに直ちに影響を与えるとは予想していない。
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