月曜日、BarclaysはBioMarin Pharmaceutical Inc. (NASDAQ:BMRN)の株式に対するOverweightの評価を再確認し、目標株価を$110.00に据え置きました。同社の分析では、競合他社であるAscendis Pharma (ASND)のTransCon CNP製品の最近のフェーズ3試験結果に注目しています。この製品は、小人症の一形態である軟骨無形成症の子供たちを対象に評価されています。
Ascendis Pharmaの試験（ApproaCHと呼ばれる）では、52週間でのベースラインからの年間成長速度（AGV）の変化が報告されました。5-11歳の子供たちで1.78 cm/年の増加、2-5歳のグループで1.15 cm/年の増加が見られました。Barclaysの計算によると、これらの結果は加重平均AGV変化1.38 cm/年となります。このデータは承認の可能性があるとみられ、BioMarinのVoxzogoと比較して若干優れているか、同等の有効性を示しています。Voxzogoは同様の患者年齢分布で1.31 cm/年の変化を報告しました。
Barclaysは、ApproaCH試験とVoxzogo試験を決定的に比較する前に考慮すべき重要な要因がいくつかあると指摘しています。一つは、ApproaCH試験のベースラインAGVが、Voxzogoのフェーズ2/3試験や自然経過データと比較して著しく小さいことです。
さらに、ApproaCH試験の年齢層はVoxzogoのフェーズ3試験よりも若く（5-11歳 vs 5-18歳）、ApproaCH試験には男性参加者の割合が高い（54% vs 47%）という違いがあります。
同社はまた、治療の臨床プロファイルをより明確に定義するために2年間のデータを待っており、これは主要オピニオンリーダー（KOL）からのフィードバックによって情報が得られる予定です。
投与頻度、注射針のゲージサイズ、投与量など、投与の利便性に関する商業的考慮事項も、競争環境において役割を果たすとBarclaysは考えています。最後に、知的財産（IP）の状況が、競合する治療法間の市場動向をさらに明確にすると予想されています。
その他の最近のニュースでは、Ascendis Pharmaが医薬品開発と財務成長において大きな進展を遂げています。同社の軟骨無形成症治療薬TransCon CNPのフェーズ3 ApproaCH試験が成功を収め、Goldman Sachs、BofA Securities、StifelはAscendis Pharma株に対するBuy評価を維持し、それぞれ$200、$175、$200の目標株価を設定しました。CitiもBuy評価を再確認し、目標株価$178を維持しています。
Ascendis Pharmaは、TransCon CNPの規制当局承認を求める準備を進めており、2025年第1四半期に米国で、2025年第3四半期に欧州連合で申請する計画です。同社の別の薬剤であるTransCon IL-2 β/γは、進行中のフェーズ1/2 IL-Believe試験において、白金製剤耐性卵巣がん患者に対する臨床活性の有望な兆候を示しました。
同社はRoyalty Pharmaとの1億5000万ドルの新規資金調達契約を締結し、成人副甲状腺機能低下症治療薬YORVIPATHの米国承認を取得しました。Ascendis Pharmaの研究開発費は前年比21%減少した一方、販売費および一般管理費は従業員コストの増加により増加しました。
同社は四半期末時点で2億5900万ユーロの現金および現金同等物を保有しており、2024年通期のSKYTROFA収益予想を2億2000万ユーロから2億4000万ユーロに設定しています。
InvestingProの洞察
Ascendis Pharma (ASND)がフェーズ3試験結果で話題を集める中、同社の財務状況と市場パフォーマンスを考慮することが重要です。InvestingProのデータによると、Ascendis Pharmaの時価総額は68億4000万ドルで、バイオ医薬品業界では大きな数字です。TransCon CNP製品の可能性にもかかわらず、同社のP/E比率は-12.27と、将来の収益に対する市場の懐疑的な見方を反映しています。さらに、Ascendis Pharmaの収益成長は著しく、2024年第2四半期時点での過去12ヶ月間で166.54%増加しており、財務活動の大幅な拡大を示しています。
しかし、InvestingProのヒントは慎重さを示唆しています。アナリストは今後の期間の収益予想を下方修正しており、同社の収益性に対する潜在的な懸念を示しています。また、Ascendis Pharmaは現在高い収益評価倍率で取引されており、現在の収益生成に基づいて株価が過大評価されている可能性があります。これらの課題にもかかわらず、Ascendis Pharmaは過去10年間で高いリターンを示しており、長期投資家の関心を引く可能性があります。同社は配当を支払っていないことに注意すべきで、これは収入重視の株主にとって考慮すべき点かもしれません。
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