パイパー・サンドラーは、アジオス・ファーマ（NASDAQ: AGIO）に対する前向きな姿勢を再確認し、「オーバーウェイト」評価と56.00ドルの目標株価を維持しました。この見通しは、鎌状赤血球症（SCD）の競合治療薬に関する予期せぬ市場の展開を受けてのものです。
パイパー・サンドラーがカバーしていないファイザーは、同社のSCD治療薬Oxbryta（voxelotor）を自主的に市場から撤退させることを選択しました。この撤退は、欧州医薬品庁（EMA）の医薬品委員会（CHMP）が同薬の最近の安全性データについて議論する特別会議に先立って行われました。
アナリストは、これがSCDの患者とその家族にとって不運な展開である一方で、アジオス・ファーマのmitapivat（ミタピバト）とVertex Pharmaceuticalsの Casgevyにとっては有利に働く可能性があると指摘しました。
今月初め、パイパー・サンドラーは、mitapivat（ミタピバト）とCasgevyの両方の可能性について医師たちが楽観的であることを強調しました。現在さらに大きくなった可能性のある未充足の医療ニーズと、これまでに観察された前向きなデータを考慮すると、パイパー・サンドラーはこれらの治療法の商業的見通しに自信を示しました。
Oxbrytaの市場撤退により、SCD治療薬の競争環境が変化しました。アジオス・ファーマのmitapivat（ミタピバト）とVertex PharmaceuticalsのCasgevyは、この遺伝性疾患の治療においてより顕著になった未充足のニーズに対応する立場にあります。
その他の最近のニュースでは、Vertex Pharmaceuticalsが2024年第2四半期の収益が6%増加し、26.5億ドルに達したと報告しました。これは主に同社の嚢胞性線維症治療薬によるものです。同社のCEOであるReshma Kewalramani博士は、通期の製品収益見通しを106.5億ドルから108.5億ドルの間に引き上げました。Vertexは現在規制当局の審査中である嚢胞性線維症薬vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftorの開発を進めており、米国FDAの決定は2025年1月2日までに予定されています。
投資会社のOppenheimer社とWolfe Research社はVertexの目標株価を引き上げましたが、Barclays社は同社の評価を「オーバーウェイト」から「イコールウェイト」に引き下げました。さらに、同社は鎌状赤血球症とベータサラセミアに対するCASGEVIの発売を開始し、Vanzacaftor TripleとSuzetrigineの発売準備を進めています。Vertexはまた、IgA腎症やその他のB細胞媒介性疾患に対するpovetacicept（ポベタシセプト）のグローバル第3相試験を開始しています。
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