サンディエゴ - バイオ医薬品企業のPoseida Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTX)は、再発/難治性多発性骨髄腫(RRMM)を対象とした治験薬CAR-T療法P-BCMA-ALLO1のPhase 1試験から新たな中間臨床データを発表しました。最適化されたリンパ球除去群では91%の全奏効率(ORR)を示し、BCMA未治療患者では100%のORRを達成しました。
第21回国際骨髄腫学会年次総会で発表されたデータでは、本療法の安全性プロファイルも示されました。用量制限毒性は認められず、サイトカイン放出症候群(CRS)および免疫エフェクター細胞関連神経毒性症候群(ICANS)の発生率は低く、いずれもGrade 2以下でした。移植片対宿主病やパーキンソン症候群の症例は報告されませんでした。
Rocheとの共同開発によるP-BCMA-ALLO1は、T幹細胞メモリー(TSCM)リッチプラットフォームを利用した非ウイルス性の同種CAR-T細胞療法です。本療法はFDAから再生医療先端治療(RMAT)指定を受けています。
Phase 1/1b試験には72名の患者が登録され、プロテアソーム阻害剤、免疫調節薬、抗CD38モノクローナル抗体への曝露を含む少なくとも3つの前治療歴が必要でした。参加者の多くが以前にBCMAを標的とする治療を受けていました。
最適化されたリンパ球除去群Cでは、患者はシクロホスファミドとフルダラビンを投与された後、P-BCMA-ALLO1を受けました。結果は91%のORRを示し、完全奏効率は22%でした。ブリッジング療法を必要とした患者はおらず、登録から治療までの中央値は1日でした。
本試験の主要目的はP-BCMA-ALLO1の安全性と最大耐用量の評価であり、副次的目的は抗骨髄腫活性の評価です。現在進行中のPhase 1/1b試験では、Arm Cのリンパ球除去レジメンを用いて新たな患者の登録を行っています。
Poseida社は、多発性骨髄腫の専門家とともにウェブキャストと電話会議を開催し、データについて議論し、事業の最新情報を提供する予定です。この発表はプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、臨床段階のバイオ医薬品企業であるPoseida Therapeuticsは、治験薬P-BCMA-ALLO1に対して米国食品医薬品局(FDA)から再生医療先端治療(RMAT)指定を受けました。B細胞成熟抗原(BCMA)を標的とするこの療法は、現在再発/難治性多発性骨髄腫の治療を目的としたPhase 1/1b臨床開発段階にあります。RMAT指定は21世紀治療法の一部であり、重篤または生命を脅かす疾患に対する再生医療療法の開発と審査を加速することを目的としています。
Poseida社の療法は初期の臨床データで潜在的な有効性と安全性を示し、FDAの決定に貢献しました。同社のアプローチは幹細胞メモリーT細胞(TSCM)を使用し、より効果的で持続的な反応を提供する可能性があります。RMAT指定に加えて、Poseida社はP-BCMA-ALLO1に対してオーファンドラッグ指定も獲得しており、多発性骨髄腫患者集団における未満たされた医療ニーズに対応する可能性を示しています。
P-BCMA-ALLO1の進行中のPhase 1試験からの新たな臨床データは、今後の国際会議で発表される予定であり、臨床開発に関する更なる最新情報は年後半に予想されています。RMAT指定により、長期的な利益を予測する可能性のある代替または中間エンドポイントに基づく迅速承認の可能性が開かれます。これらは、がんおよび希少疾患の治療のための同種細胞療法および遺伝子医療を進めるPoseida Therapeuticsの使命における最近の進展です。
InvestingPro Insights
Poseida Therapeuticsの有望な臨床データは、同社にとって重要な時期に発表されました。これは最近の財務指標とアナリストの意見に反映されています。InvestingProのデータによると、Poseida社の時価総額は2億8,165万ドルで、バイオテクノロジーセクターにおける現在の評価を示しています。
2023年第2四半期までの過去12ヶ月間の同社の収益は8,846万ドルで、2023年第2四半期の四半期収益成長率は29.78%でした。この成長は肯定的な臨床結果と一致しており、将来の財務パフォーマンスを促進する可能性があります。しかし、Poseida社はまだ収益を上げておらず、同期間の粗利益は6,832万ドルのマイナスであることに注意が必要です。
InvestingPro Tipsは、Poseida社の財務状況の重要な側面をいくつか強調しています。同社は貸借対照表上で負債よりも多くの現金を保有しており、臨床試験と製品開発を継続する上で財務的な柔軟性を提供する可能性があります。さらに、Poseida社の流動資産は短期債務を上回っており、短期的な財務状況が安定していることを示唆しています。
肯定的な臨床データにもかかわらず、InvestingPro Tipsによると、2人のアナリストが今後の期間の収益予想を下方修正しています。これに加えて、アナリストは今年の会社の収益性を予想していないことから、臨床的成功を財務的リターンに転換する上で初期段階のバイオテクノロジー企業が直面する課題が浮き彫りになっています。
投資家は、Poseida社の株価が過去1週間で11.87%下落したことにも注意すべきです。このような変動は、特に臨床データの発表前後のバイオテクノロジーセクターでは珍しくありません。
より深い分析に興味がある方には、InvestingProがPoseida Therapeuticsに関する8つの追加のヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについてより包括的な見方を提供しています。
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