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FDAがSELLASのがん治療薬に希少小児疾患指定を付与

発行済 2024-10-15 21:53
SLS
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ニューヨーク - バイオ医薬品企業のSELLAS Life Sciences Group, Inc. (NASDAQ: SLS)は、同社の免疫療法剤ガリンペピムト-S (GPS)が、小児急性骨髄性白血病(AML)の治療薬として米国食品医薬品局(FDA)から希少小児疾患指定(RPDD)を受けたと発表しました。この指定は、主に18歳未満の個人を含む、米国内で20万人未満の患者数の重篤または生命を脅かす疾患に対して付与されます。

同社の社長兼CEOであるアンジェロス・ステルギウ医学博士は、FDAによる今回の認定が、特に免疫系を介した治療法であるGPSにより良く反応する可能性のある若年患者において、AMLの新しい治療法の緊急の必要性を強調していると述べました。RPDDは、成人AML患者で臨床的利益を示してきたGPSの可能性が小児症例にも拡大できることを反映しています。

AMLは、初期治療に反応しないか再発した小児患者において特に予後が悪いことで知られています。現在の統計によると、再発した小児AML患者全体の5年生存率は33%で、寛解期間が短い患者や初期化学療法後に寛解に至らなかった患者ではさらに低くなります。GPSは以前、成人AML患者において67.6ヶ月の全生存期間中央値を示し、特に若年成人で好ましい結果が得られています。

RPDDにより、FDAがGPSの新薬申請を承認した場合、SELLASは優先審査バウチャー(PRV)を取得する可能性があります。PRVは後続の販売申請の審査プロセスを加速させることができ、売却も可能です。最近の売却価格は1件あたり約1億ドルとなっています。

SELLASはまた、AMLに対する別の候補薬SLS009も開発中です。このCDK9阻害小分子は、特に予後不良因子を持つ患者において有望な奏効率を示しています。

この記事の情報は、SELLAS Life Sciences Group, Inc.のプレスリリースに基づいています。

その他の最近のニュースでは、SELLAS Life Sciences Groupはタイムズスクエアタワーの本社リース契約を2026年9月まで延長し、年間賃料を変更せずに維持しました。また、同社の薬剤SLS009に対しても、小児急性骨髄性白血病および小児急性リンパ芽球性白血病の治療薬としての可能性を強調する希少小児疾患指定を米国食品医薬品局から取得しました。SELLASのSLS009の第1相試験では末梢性T細胞リンパ腫患者で36.4%の奏効率を示し、第2a相試験では急性骨髄性白血病患者で57%の全奏効率を達成しました。

財務面では、SELLASは登録直接募集を通じて約2100万ドルを調達する予定で、Maxim Group LLCがプレースメントエージェントを務めます。この資金は同社の継続中の研究開発努力を支援するために使用されます。SELLASはまた、再発/難治性末梢性T細胞リンパ腫の治療を目的としたSLS009に対して、欧州医薬品庁からオーファンドラッグ指定を受けました。これらはSELLAS Life Sciences Groupの最近の動向の一部です。

InvestingProの洞察

SELLAS Life Sciences Groupの免疫療法剤ガリンペピムト-S (GPS)に対する最近のFDA指定は、同社にとって重要な時期に訪れました。InvestingProのデータによると、SELLASの時価総額は80.42百万ドルで、新規がん治療法の開発に焦点を当てた小型バイオ医薬品企業としての地位を反映しています。

同社の財務状況は複雑な様相を呈しています。InvestingProのヒントの1つは、SELLASが負債よりも多くの現金を保有していることを強調しており、これは臨床プログラムを進める上で財務的な柔軟性を提供する可能性があります。これは、特に急性骨髄性白血病(AML)のような希少小児疾患の薬剤開発には多額の資本が必要であることを考えると重要です。

しかし、投資家は、SELLASが現在収益を上げていないことに注意すべきです。2023年第2四半期時点での過去12ヶ月の調整後営業利益は-34.8百万ドルです。これは、アナリストが今年の収益性を予想していないという別のInvestingProのヒントと一致しています。これは、研究開発に多額の投資を行う初期段階のバイオ医薬品企業では珍しいことではありません。

株価のパフォーマンスは変動が激しく、最新のデータによると年初来の価格総リターンは17.92%ですが、1年間のリターンは-3.85%となっています。この変動性は、特に最近の希少小児疾患指定のような重要な規制上のマイルストーンに近づくにつれて、バイオテクノロジー株に典型的なものです。

SELLASへの投資を検討している投資家にとって、InvestingProが提供する9つの追加のヒントは、同社の財務健全性と市場ポジションについてさらなる洞察を提供する可能性があります。これらの追加のヒントは、FDA指定がSELLASの将来の見通しに与える潜在的な影響を評価する上で特に価値があるかもしれません。

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