ROCKVILLE, Md. - 臨床段階のバイオ医薬品企業Theriva Biologics (NYSE American: TOVX)は本日、欧州委員会が欧州医薬品庁(EMA)の勧告を承認し、同社の臨床候補薬VCN-01にオーファン医薬品指定を与えたことを発表しました。この指定は、主に小児に影響を与える希少な眼がんである網膜芽細胞腫の治療を対象としています。
欧州連合(EU)におけるオーファン医薬品指定は、生命を脅かすまたは慢性的に衰弱させる状態を対象とし、その有病率が10,000人あたり5人を超えない、あるいはインセンティブなしでは治療が採算が取れない場合に適用されます。VCN-01は、米国食品医薬品局(FDA)からもオーファンドラッグ指定と希少小児疾患指定を受けています。
Therivaのスティーブン・A・シャルクロスCEOは、EUの決定に満足の意を表し、網膜芽細胞腫の新しい治療法の必要性を強調しました。同社は以前、難治性網膜芽細胞腫の小児患者におけるVCN-01の安全性と活性を評価するフェーズ1試験で良好な結果を報告しています。Therivaは、この疾患を持つ子供たちの化学療法の補助としてVCN-01の臨床アプローチを洗練させるため、医療専門家や規制当局と協力しています。
網膜に発生する網膜芽細胞腫は、小児の眼がんとして最も一般的で、欧州での推定発生率は出生13,844人に1人です。この状態は、失明のリスクや現在の治療法による他の深刻な副作用など、重大な課題をもたらします。
VCN-01は全身投与型の腫瘍溶解性アデノウイルスで、腫瘍細胞内で選択的に複製し、がん治療の障壁となる腫瘍間質を分解するよう設計されています。このアプローチは、併用される化学療法や免疫療法の効果を高めることを目的としています。これまでに、VCN-01は様々ながん臨床試験で140人以上の患者に投与されています。
オーファン指定により、EUでの販売承認後10年間の市場独占権、プロトコル支援、規制手数料の削減など、いくつかの利点が得られます。
Theriva Biologicsは、がんおよび関連疾患の未解決の医療ニーズに対する治療法の開発に注力しています。VCN-01に加えて、同社のポートフォリオには他の臨床段階の候補薬も含まれています。
このニュースはTheriva Biologics, Inc.のプレスリリースに基づいています。
最近の他のニュースでは、Theriva Biologicsは薬剤SYN-004の臨床試験で大きな進展を見せ、フェーズ1b/2a臨床試験の第2コホートで良好な結果を得ています。この試験は、同種造血細胞移植を受けた患者の急性移植片対宿主病を予防することを目的としています。研究はまだブラインド状態ですが、初期の結果は有害事象がallo-HCT患者に典型的なものであり、試験薬とは関係ないことを示唆しています。
同時に、Theriva Biologicsは普通株式の1対25の逆株式分割を発表し、NYSE Americanの1株あたりの価格要件を満たすことを目指しています。この決定により、発行済み普通株式数は約2,510万株から約100万株に減少します。
また、Theriva Biologicsは、小児の希少な眼がんである網膜芽細胞腫の治療のための主要な製品候補であるVCN-01に対して、米国食品医薬品局から希少小児疾患指定を受けました。さらに、FDAはTherivaのVCN-01に対し、化学療法薬との併用による転移性膵臓腺がんの治療のためのファストトラック指定を与えました。膵管腺がん患者の一次治療としてのVCN-01の有効性を調査するVIRAGEフェーズ2b試験は、2024年第3四半期までに患者登録を完了する見込みです。これらは、Theriva Biologicsが腫瘍学における未解決の医療ニーズに取り組む継続的な取り組みにおける最近の進展です。
InvestingProの洞察
Theriva Biologics (NYSE American: TOVX)は臨床開発、特にVCN-01のEUオーファン医薬品指定において大きな進展を見せていますが、同社の財務状況は複雑な様相を呈しています。InvestingProのデータによると、Therivaの時価総額は控えめな3.09百万ドルで、同社のパイプラインが初期段階にあることを反映しています。
InvestingProのヒントは、Therivaが「負債よりも多くの現金を保有している」ことを強調しており、これは臨床プログラムを進める上でいくらかの財務的柔軟性を提供する可能性があります。これは、網膜芽細胞腫のような希少疾患の治療法を開発している企業にとって特に重要です。開発コストが多額になる可能性があるからです。
しかし、別のInvestingProのヒントは、同社が「急速に現金を消費している」ことを指摘しています。これは臨床段階のバイオ医薬品企業では珍しくありませんが、投資家の注意を要します。この現金消費率は、VCN-01を含むパイプラインを高額な臨床試験を通じて進めることに注力している同社の方針と一致しています。
株価の最近のパフォーマンスは厳しく、InvestingProのデータによると、1ヶ月の価格総リターンは-63.9%、1年のリターンは-87.91%となっています。この変動性はバイオテクノロジーセクターでは典型的で、臨床試験の結果や規制当局の決定に基づいて株価が劇的に変動する可能性があります。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはTheriva Biologicsに関する13の追加のヒントを提供しており、同社の財務状況と市場パフォーマンスをより深く理解することができます。
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