BMOキャピタルは、希少な神経疾患患者のための画期的な遺伝子医療の開発に注力するバイオテクノロジー企業、ニューロジーン（NASDAQ:NGNE）に対し、アウトパフォーム評価と65.00ドルの目標株価を維持しました。この評価は、同社がレット症候群治療薬NGN-401の第1/2相初期有効性データを2024年第4四半期に発表する予定であることを踏まえたものです。
BMOキャピタルのアナリストは、ニューロジーンの株価が10月1日以降19%上昇したことを指摘しつつ、NGN-401の有効性に対する幅広い期待が予測不可能な市場心理につながっていると述べています。ただし、安全性については概ね問題ないと見られています。同社は、個々の患者内で一貫性があり、時間とともに蓄積される有効性評価、および患者全体で方向性のあるポジティブな傾向を期待しています。
早期の自律神経系の改善が好ましい指標とされており、コミュニケーションや手・運動機能の改善は通常現れるまでに時間がかかるとされています。BMOキャピタルは、今後のデータ発表について、「ホームラン」的な結果であれば株価が110ドルまで上昇する可能性があり、ポジティブな結果であれば80ドル、差別化されていないデータの場合は35ドルまで下落する可能性があると示唆しています。
レット症候群に対するNGN-401の第1/2相試験では、低用量のコホート1で3人の患者が参加しており、約6、9、12ヶ月後に有効性データが得られる見込みです。レット症候群は、脳の発達に影響を与え、重度の認知および身体障害をもたらす稀少な遺伝性神経疾患です。
ニューロジーンの投資家や関係者は、レット症候群の治療におけるNGN-401の潜在的な有効性をより明確に示す今後のデータ発表を注視しています。BMOキャピタルのアナリストのコメントは、医薬品開発に内在する不確実性を認識しつつも、この治療法の見通しに対して慎重ながら楽観的な見方を反映しています。
ニューロジーン社は2024年第2四半期に大幅な収益と損失を報告し、純損失は1,850万ドルでした。研究開発費は1,570万ドル、管理費は530万ドルでした。同社の遺伝子治療候補薬NGN-401は、レット症候群の治療に対して米国食品医薬品局（FDA）から再生医療先端治療（RMAT）指定を受けました。この指定により、承認プロセスの迅速化とFDAとの対話の強化が期待されています。
BMOキャピタルはニューロジーン株に対してアウトパフォーム評価と65.00ドルの目標株価を維持し、H.C. Wainwrightは目標株価を51ドルから49ドルに調整しつつ、買い推奨を維持しました。William Blairもニューロジーンのカバレッジを開始し、アウトパフォーム評価と61.00ドルの目標株価を設定しました。
ニューロジーンの株価に影響を与える2つの主要なイベントが予想されています。1つは2024年第4四半期に予定されているNGN-401の低用量コホートの第1/2相中間臨床データの発表、もう1つは2025年第1四半期に予定されているCLN5バッテン病治療薬NGN-101の第1/2相中間臨床データと規制当局からの最新情報です。
InvestingProの洞察
ニューロジーン（NASDAQ:NGNE）がNGN-401の重要な第1/2相データ発表に近づく中、InvestingProのデータは同社の財務状況に関する追加的な文脈を提供しています。時価総額6億4,929万ドルのニューロジーンは、P/E比率182.16と高い収益倍率で取引されています。この評価は、特にNGN-401に対する市場の楽観的な期待を反映しています。
InvestingProのヒントは、ニューロジーンが負債よりも多くの現金を保有していることを強調しています。これは開発段階のバイオテクノロジー企業にとって極めて重要です。この財務的安定性は、NGN-401を臨床試験で進めるために必要な資金を提供する可能性があります。さらに、同社は過去1年間で230.93%という驚異的な株価総合リターンを達成しており、これはアナリストが指摘した最近の株価上昇と一致しています。
ただし、投資家はニューロジーンの粗利益率が弱いことに注意すべきです。これは収益前のバイオテク企業では一般的です。粗利益率は-5627.03%で、医薬品開発に伴う多額のコストを反映しています。
より深い分析を求める方には、InvestingProがニューロジーンに関する13の追加ヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションについて包括的な見方を示しています。
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