カプリコール・セラピューティクス社は本日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の心筋症治療薬であるデラミオセルについて、米国食品医薬品局（FDA）にバイオ医薬品承認申請（BLA）を提出する計画を発表しました。同社は、既存の心臓データとフェーズ2試験の自然経過データに基づいて完全承認を目指しています。
BLA申請プロセスは2024年10月に開始され、年末までに完了する見込みです。申請データには、フェーズ2のHOPE-2試験とHOPE-2オープンラベル延長試験の結果に加え、バンダービルト大学メディカルセンターとシンシナティ小児病院メディカルセンターからの自然経過データが含まれています。
将来的なDMD骨格筋筋症治療への適応拡大を見据え、カプリコール社は進行中のフェーズ3 HOPE-3試験のコホートAとBを承認後の研究として統合する計画です。これにより、当初2024年第4四半期に予定されていたコホートAの開示が遅れることになります。
さらに、カプリコール社のSARS-CoV-2予防用StealthX™エクソソームベースの多価ワクチンが、米国保健福祉省のイニシアチブである革新的ワクチン開発プロジェクト「Project NextGen」に選ばれました。同社は現在ワクチン候補を製造中で、年末までに国立アレルギー感染症研究所（NIAID）に納入する予定です。
カプリコール社は2024年9月16日に日本新薬に対して普通株式の私募を完了し、プレミアム価格で約1500万ドルを調達しました。さらに、同社は新株発行プログラムで利用可能な全株式を売却し、約5390万ドルの総収入を得ました。
同社は2024年9月30日時点で、現金、現金同等物、短期投資の合計が約8500万ドルであったと推定しています。この数字は暫定的な見積もりであり、最終的な財務状況とは異なる可能性があります。この見積もりは米国会計基準に基づいて作成された財務諸表の代替ではなく、過度に依存すべきではありません。
その他の最近のニュースでは、カプリコール・セラピューティクス社は事業の大幅な進展を報告しています。同社は、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬であるデラミオセルをめぐる楽観的な見方に後押しされ、Oppenheimerによるアウトパフォーム評価を再確認しました。H.C. WainwrightとMaxim Groupのアナリストも、カプリコール社に対する買い推奨を維持しています。
財務アップデートでは、カプリコール社は2024年第2四半期に約1100万ドルの純損失を報告しましたが、約400万ドルの収益を計上しました。損失にもかかわらず、同社は日本新薬との最大3500万ドルの資金提供契約に支えられ、2950万ドルの強固な現金ポジションを維持しています。同社はデラミオセルのFDAへのバイオ医薬品承認申請（BLA）の段階的提出を開始し、2024年末までに完了する見込みです。最後に、カプリコール社はDMD骨格筋筋症への適応拡大の可能性に備えており、欧州での販売に関するパートナーシップ交渉も進んでいます。
InvestingProの洞察
カプリコール・セラピューティクスの最近の発表は、InvestingProが強調するいくつかの主要な財務指標とトレンドに合致しています。同社の時価総額は7億2018万ドルで、バイオテクノロジー分野での潜在力に対する投資家の楽観的な見方を反映しています。この楽観論は、過去1年間の株価総リターンが659.23%、過去1ヶ月間のリターンが389.8%という印象的なパフォーマンスによってさらに裏付けられています。
しかし、投資家は、カプリコールがまだ収益を上げていないことに注意すべきです。過去12ヶ月間の粗利益率は-37.73%とマイナスです。これは、「粗利益率が弱い」というInvestingProのヒントと一致しています。それにもかかわらず、カプリコールの売上高成長率は過去12ヶ月間で187.15%と大幅に増加しており、これは開発中のパイプラインと最近の財務活動によるものと考えられます。
BLA申請の計画やProject NextGenへの参加など、同社の戦略的な動きは、アナリストが今年の売上高減少を予想しているというInvestingProの別のヒントを考慮すると重要です。これらの取り組みは、カプリコールが成長軌道を維持し、財務状況を潜在的に改善するのに役立つかもしれません。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProはカプリコール・セラピューティクスに関する17の追加ヒントを提供しており、同社の財務健全性と市場ポジションをより深く理解することができます。
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