ペンシルベニア州ラドナー - マリナス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:MRNS）は、難治性てんかん重積状態（RSE）の治療を目的とした静脈内（IV）ガナキソロンの第3相RAISE試験から新たな知見を発表しました。神経集中治療学会年次総会で発表されたデータによると、IVガナキソロンは発作停止までの時間を大幅に短縮し、24時間以内の追加治療の必要性を軽減したことが示されました。
少なくとも2種類の抗てんかん薬に反応しないRSE患者を対象としたRAISE試験では、IVガナキソロンで治療を受けた患者の80%が30分以内に発作が停止したのに対し、プラセボ群では13%でした。さらに、発作停止までの中央値時間は、治療群で4.2分、プラセボ群で307.2分と、治療群で顕著に速かったことが分かりました。
試験は2つの共主要評価項目の1つを達成しましたが、治療開始後36時間以内のIV麻酔への進行を防ぐという2つ目の評価項目では統計的有意差を達成できませんでした。しかし、副次的評価項目では、IVガナキソロンで治療を受けた患者のEEG発作負荷の中央値減少が93%であったのに対し、プラセボ群では36%でした。また、24時間以内に治療強化を必要としなかった患者の割合も高くなりました。
重篤な有害事象の発生率は治療群とプラセボ群で同程度でしたが、低血圧はIVガナキソロン群でより多く観察されました。2つ目の共主要評価項目を達成できなかったにもかかわらず、これらの結果はIVガナキソロンがRSEの迅速かつ効果的な治療法となる可能性を示唆しています。
データを発表したブランドン・フォアマン医師は、難治性患者におけるIVガナキソロンの迅速な抗てんかん作用と臨床的に意味のある利点を指摘しました。マリナスの最高医療責任者であるジョセフ・フリハン医師は、RSE管理におけるこの知見の重要性と、FDAとの今後の対応について協議する意向を強調しました。
RAISE試験におけるガナキソロンの開発は、米国保健福祉省、戦略的準備対応局、生物医学先端研究開発局（BARDA）の一部支援を受けています。
このニュースはマリナス・ファーマシューティカルズのプレスリリースに基づいています。
最近のその他のニュースでは、マリナス・ファーマシューティカルズが事業を大きく前進させています。同社はてんかん薬ZTALMYの新しい米国特許を取得し、2042年9月に失効する予定です。この特許は、CDKL5欠損症候群、結節性硬化症複合体、レノックス・ガストー症候群など、様々なてんかん障害の治療をカバーしています。
最近、米国特許商標庁の特許審判部は、Ovid Therapeuticsからの異議申し立てにもかかわらず、ガナキソロンの使用に関するマリナス・ファーマシューティカルズの特許を支持しました。この決定により、マリナス・ファーマシューティカルズはてんかん重積状態の治療におけるガナキソロンの使用に関する独占的権利を確保しました。
マリナス・ファーマシューティカルズは、主力製品ZTALMYの貢献により、第2四半期の純製品収益が800万ドルに増加したと報告しています。同社は2025年下半期に結節性硬化症複合体向けZTALMYの発売を計画しています。
最近、同社はアナリストの注目を集めており、TD CowenはマリナスのBuy評価を維持し、Oppenheimerは株式をOutperformにアップグレードしました。両社ともガナキソロンの試験デザインと潜在的な有効性に自信を示しています。四半期の法人税控除前純損失が3580万ドルであったにもかかわらず、マリナスは2024年の収益ガイダンスを達成する軌道に乗っており、純製品収益3300万ドルから3500万ドルを目指しています。これらがマリナス・ファーマシューティカルズの最近の動向です。
InvestingProの洞察
マリナス・ファーマシューティカルズ（NASDAQ:MRNS）のIVガナキソロン治療の難治性てんかん重積状態（RSE）に対する最近の臨床試験結果は、同社にとって重要な時期に発表されました。InvestingProのデータによると、マリナスの時価総額は9915万ドルで、市場が同社の潜在力をどのように評価しているかを反映しています。
有望な試験結果にもかかわらず、InvestingProのヒントは、マリナスが「急速に現金を消費している」こと、「過去12ヶ月間で利益を上げていない」ことを強調しています。これは、臨床試験段階にあるバイオ医薬品企業に典型的な研究開発への注力を反映しています。2023年第2四半期までの過去12ヶ月間の同社の収益は3026万ドルで、同期間の収益成長率は16.56%でした。
興味深いことに、別のInvestingProのヒントでは、マリナスが「先週、大幅なリターンを見せた」と指摘しており、過去1週間で9.09%の価格総リターンを記録しています。これは、RAISE試験結果の発表を受けて、市場のポジティブな反応を示している可能性があります。また、過去1ヶ月および3ヶ月間でそれぞれ16.13%、29.5%の強い収益を示しており、同社のパイプラインに対する投資家の信頼が高まっていることを示唆しています。
しかし、同社のP/E比率が-0.67であることに注意が必要です。これは現在の収益性の低さを反映しています。開発段階のバイオテクノロジー企業では珍しいことではありませんが、マリナスの将来にとって成功した臨床試験とFDAの承認の可能性が重要であることを強調しています。
より包括的な分析を求める投資家には、InvestingProがマリナス・ファーマシューティカルズの財務状況と市場ポジションのより完全な全体像を提供する追加のヒントと洞察を提供しています。
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