ダブリン - Avadel Pharmaceuticals plc (NASDAQ:AVDL)は、米国食品医薬品局（FDA）が同社の就寝時1回投与のナルコレプシー薬LUMRYZ（ルムライズ）を7歳以上の小児患者に対して承認したと発表しました。2024年10月16日に付与されたこの承認により、これまで成人のナルコレプシー患者にのみ使用可能だったLUMRYZの使用が、日中の過度の眠気（EDS）および情動脱力発作（カタプレキシー）の課題に直面している若年層にも拡大されました。
小児用途でのLUMRYZの承認は、ナルコレプシーを持つ子供たちとその家族にとって重要な進展です。夜中の投薬が不要な1日1回就寝時の治療選択肢を提供するからです。FDAの決定は、臨床試験結果で示された薬剤の有効性と安全性プロファイルに基づいています。
Avadel PharmaceuticalsのCEOであるGreg Divisは、この節目が会社とナルコレプシーコミュニティにとって重要であることを強調し、LUMRYZが患者の生活に変革的な影響を与えていると述べました。小児神経科医および睡眠医学専門医のAnne Marie Morse博士も、就寝時1回投与が患者により多くの選択肢を提供し、治療プロセスを容易にすると述べています。
ナルコレプシーは、米国で約2,000人に1人が罹患する慢性神経疾患で、EDSとカタプレキシー（強い感情によって引き起こされる突然の筋力低下エピソード）を引き起こす可能性があります。この症状は日常生活と睡眠-覚醒サイクルを著しく乱す可能性があります。
酸化ナトリウムの徐放性製剤であるLUMRYZは、2023年5月1日に成人患者向けにFDAの承認を最初に受けました。小児用途の承認により、この薬剤は2031年10月16日までオーファンドラッグ独占権も付与され、Avadelは今後7年間、この患者層に対する市場独占権を得ました。
この薬剤は、中枢神経系抑制剤としての可能性と乱用・誤用のリスクがあるため、警告ボックス付きで提供されます。これらのリスクを軽減するため、LUMRYZ REMSと呼ばれる制限プログラムを通じてのみ入手可能です。
LUMRYZの臨床試験で報告された最も一般的な副作用には、吐き気、めまい、遺尿、頭痛、嘔吐があります。FDAの承認は、プラセボと比較してEDSとカタプレキシー発作の著しい改善を示したREST-ON試験に基づいています。
Avadel Pharmaceuticals plcは、治療の課題に対応する革新的な薬剤の開発に専念しています。LUMRYZの市場導入は、成人および小児患者の両方におけるナルコレプシーの新しい治療選択肢を提供するという会社のコミットメントを反映しています。この情報はプレスリリースに基づいています。
その他の最近のニュースでは、Avadel Pharmaceuticalsは2024年第2四半期の純収益が4,150万ドルであったと報告しており、これは1,900人以上の患者がナルコレプシー治療薬LUMRYZを使用していることによるものです。同社はまた、特発性過眠症に対するLUMRYZのフェーズ3臨床試験を開始し、小児ナルコレプシーでの使用についてFDAの決定を待っています。第2四半期の営業費用は5,150万ドルでしたが、Avadelは第3四半期以降、年内を通じて営業利益を生み出すことを予想しています。
Avadelは、競合他社のJazz Pharmaceuticalsによる販売差止め申立てにもかかわらず、ナルコレプシー治療のためのLUMRYZの商業的発売を許可する有利な裁判所の判決を受けました。しかし、裁判所はAvadelがJazzが保有する特許の満了まで、LUMRYZの特発性過眠症（IH）適応の承認を求めることを禁じました。Avadelは現在この決定に対して上訴中です。
Sleep Medicine: Xに掲載されたRESTORE研究では、参加者の94%が従来の1日2回投与の酸化物治療よりも1日1回就寝時投与のナルコレプシー薬LUMRYZを好むことが示されました。FDAはLUMRYZに対し、特に1日1回投与レジメンにおいて既存の治療法に対する臨床的優位性に基づき、7年間のオーファンドラッグ独占権を付与しました。
これらの進展は、Avadelの製品ポートフォリオ拡大と製薬市場での地位確立に向けた最近の取り組みの一部です。同社は、LUMRYZの補足新薬申請（sNDA）の審査プロセスの残りの期間を通じて、FDAと緊密に協力し続けることを約束しています。
InvestingProの洞察
LUMRYZの小児用途でのFDA承認は、Avadel Pharmaceuticalsにとって重要なマイルストーンであり、市場範囲と収益源を潜在的に拡大する可能性があります。この進展は、アナリストが今年の売上成長を予想しているというInvestingProのヒントと一致しています。同社の収益はすでに顕著な成長を示しており、InvestingProのデータによると、2024年第2四半期時点での過去12ヶ月間で6260.23%の増加を記録しています。
別のInvestingProのヒントは、Avadelの印象的な粗利益率を強調しており、同期間の粗利益率が94.62%であることがデータに反映されています。この主要業務における強力な収益性は、LUMRYZの拡大使用に向けた生産とマーケティングを拡大する際に重要となる可能性があります。
これらの肯定的な指標にもかかわらず、別のInvestingProのヒントが指摘するように、Avadelは現在のところ収益性がないことに注意する価値があります。同社の営業利益率は-103.82%であり、収益は成長しているものの、運営コストが依然として高いことを示唆しています。これは、特に新製品を発売する際の成長段階にある製薬会社では珍しいことではありません。
より包括的な分析を求める投資家のために、InvestingProは追加のヒントと洞察を提供しています。実際、Avadel Pharmaceuticalsについては、さらに5つのInvestingProヒントが利用可能であり、この最近のFDA承認を踏まえて、同社の財務健全性と将来の見通しを理解するための貴重な文脈を提供する可能性があります。
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